脑胶质瘤是颅内原发性肿瘤中最常见的一种，占据了中枢神经系统恶性肿瘤的81%。它们通常起源于胶质细胞及其前体细胞，并可能发展成不同类型的肿瘤，如星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤、室管膜瘤和少突星形细胞瘤等。根据世界卫生组织（WHO）的分类，脑胶质瘤被分为四个级别。其中，1级和2级被归类为低级别脑胶质瘤，而3级和4级则被定义为高级别脑胶质瘤（HGG）。低级别脑胶质瘤大约占所有脑胶质瘤的30%。与高级别脑胶质瘤相比，低级别脑胶质瘤的患者往往更年轻，并且肿瘤常常位于或靠近大脑中负责重要功能的区域，如控制运动、语言、空间视觉和记忆的区域。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为沃拉西德尼(Voranigo/Vorasidenib)的新药，这是一种针对IDH1和IDH2突变的双重靶向抑制剂，用于治疗12岁及以上的儿童和成人患者，这些患者患有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，并已经接受了手术（包括活检、次全切除或全切除）。Vorasidenib的批准为IDH突变的2级胶质瘤患者提供了新的治疗选择，这是FDA首次批准的可用于这类患者的全身疗法。一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验，评估Vorasidenib对肿瘤残留或复发的IDH突变的2级胶质瘤患者的有效性和安全性。

　　患者接受40mg 沃拉西德尼安慰剂治疗，每天一次，28天为一个周期，在每个周期第一天进行评估。试验严格遵守双盲原则。安慰剂组的患者在成像基础上确认疾病进展后，有资格交叉到Vorasidenib治疗组。患者：12岁或以上的患者，组织学证实为残留或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤(根据WHO 2016标准)，并集中确认IDH1和IDH2突变状态。其他标准包括Karnofsky评分≥80，未接受手术以外的其他治疗，肝肾功能无异常，其他，如不可控的癫痫发作、脑干受累及肿瘤引起的临床相关功能或神经认知障碍者被作为排除标准。终点：主要终点为无进展生存期，被定义为从随机化分组开始到第一个有记录的肿瘤进展时间。次要终点为二次干预时间，被定义为从随机化分组开始到第一次后续抗癌治疗或任何原因导致的患者死亡时间。研究结果患者特征：共有331名患者在10个国家和地区的77个中心登记(其中58.3%的患者来自北美，29.3%来自西欧，12.4%来自以色列)。

　　总体而言，168名患者被随机分配到沃拉西德尼组，163名患者被分配到安慰剂组。在平均14.2个月的随访中，226名患者(68.3%)继续接受Vorasidenib或安慰剂治疗。根据基线特征均分两组患者。Vorasidenib组患者中位年龄为40.5岁，安慰剂组患者中位年龄为39岁。两组中超过50%的患者Karnofsky评分为100。所有患者均接受过手术治疗，星形胶质细胞瘤和少突胶质细胞瘤患者在两组中分布相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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