贝组替凡为口服缺氧诱导因子-2α抑制剂，2021年获批，用于无需立即手术、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成人患者。希佩尔-林道综合征属于罕见常染色体显性遗传病，由VHL基因失活突变所致，可造成缺氧诱导因子-2α蛋白异常蓄积，激活下游细胞增殖、血管生成相关基因转录，诱发多种良恶性肿瘤。贝组替凡可直接结合缺氧诱导因子-2α并促进其降解，阻断该异常信号通路。

　　针对希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌的关键临床试验显示，贝组替凡具备抗肿瘤活性。经独立评审委员会评估，客观缓解率49%，接近半数患者肿瘤体积缩小达到预设评估标准；获得缓解的受试者中位缓解持续时间尚未达到，提示存在持续应答趋势。研究同样观察到该药对中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌瘤存在治疗应答。在该药物获批前，希佩尔-林道综合征相关肿瘤以手术、局部治疗为主，多发或不可手术病灶缺少有效的全身治疗药物。贝组替凡的获批，提供了针对该疾病分子缺陷的全身性治疗方案。

　　贝组替凡推荐给药方案为每日一次口服，整体安全性可控。常见不良反应包括血红蛋白下降、贫血、乏力、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高、恶心。贫血属于该药药理作用带来的常见反应，缺氧诱导因子-2α通路参与促红细胞生成素调节，抑制该通路可引发可逆性贫血，多数贫血程度为轻至中度，可通过定期监测与对症管理。用药期间需监测血氧饱和度，理论上该药存在低氧血症风险，合并肺部基础疾病的患者需重点关注。

　　贝组替凡的临床应用，基于疾病底层分子机制，为希佩尔-林道综合征相关多种肿瘤提供口服治疗选项，适用于多发病灶、难以手术根治的患者。该药物可缩小肿瘤、控制疾病进展，改善患者生活质量，推动此类罕见遗传性肿瘤综合征的临床管理进入靶向治疗阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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