甲状腺癌不同亚型的治疗应答存在差异，分化型甲状腺癌对放射性碘治疗较为敏感；甲状腺髓样癌、未分化癌可供选择的全身治疗方案相对有限。凡德他尼是可作用于RET通路的多靶点靶向药物，可用于晚期甲状腺髓样癌。该药既可抑制肿瘤细胞增殖信号，同时阻断血管生成通路，发挥多重抗肿瘤作用，可用于携带RET突变的晚期甲状腺髓样癌，控制局部进展与远处转移。

　　凡德他尼适用于不可手术或转移性甲状腺髓样癌，不区分遗传背景。临床研究显示，凡德他尼可延长患者无进展生存期，改善腹泻、面部潮红、骨痛等肿瘤相关症状。一项开放标签研究中，受试者中位缓解持续时间24.7个月，5年生存率约60%。临床个案：一名52岁男性确诊晚期甲状腺髓样癌，存在RET M918T突变，存在持续腹泻、颈部肿物；使用凡德他尼3个月后症状改善，影像学提示肝转移灶缩小，治疗18个月疾病仍维持稳定。该个案仅为个体观察，不代表所有患者均可获得同等疗效。凡德他尼常规口服，每日一次，剂量300mg，建议固定时间服用，维持稳定血药浓度。治疗期间每4～6周复查心电图、电解质、肝功能。腹泻为常见不良反应，可使用洛哌丁胺对症处理；皮疹多数程度较轻，可予以局部护理。若QT间期＞500ms或出现尖端扭转型室性心动过速，需要立即停药；高血压可采用常规降压药物管理。

　　相较于卡博替尼等多靶点抑制剂，凡德他尼对RET存在抑制作用；和免疫治疗相比，起效特点不同，疗效不依赖肿瘤微环境免疫状态。凡德他尼联合生长抑素类似物，有可能改善相关临床症状。用药期间禁止食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，该食物会升高血药浓度；同时尽量避免合用CYP3A4强抑制剂或强诱导剂。手术前后建议至少停药一周。长期用药需评估骨密度，必要时补充钙剂与维生素D。凡德他尼丰富了晚期甲状腺髓样癌的治疗方案，在规范用药、定期监测的前提下，安全性整体可控。本品属于抗肿瘤处方药，需由甲状腺肿瘤专科医师结合基因检测、病灶情况、基础脏器功能评估后使用；用药期间及时上报不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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