恩西地平 （Idhifa/Enasidenib）的登场，为急性髓系白血病（AML）中一类特殊亚型——携带IDH2突变的复发或难治性患者，打开了“分化诱导治疗”的新窗口。在AML的靶向治疗版图中，FLT3、NPM1等突变已有对应药物，但约8%-19%的AML患者携带IDH2突变（IDH2 ...
信倍立/ 阿思尼布 （Scemblix/Asciminib）的问世，为慢性髓性白血病（CML）治疗中最棘手的“耐药困局”劈开了一条新路。在CML的靶向治疗史上，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）曾将这种“血癌”变为可控慢性病，但约20%-30%患者会因BCR-ABL1激酶突变（尤其是T315 ...
菲达替尼 作为一种口服的JAK2抑制剂，为骨髓纤维化的治疗提供了一种新的手段。该药物通过高度选择性地抑制JAK2激酶，从而作用于JAK-STAT信号通路，而该通路的异常激活正是骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤疾病发生和发展的核心机制之一。它能有效抑制恶性克 ...
瑞普替尼 作为一种新一代的酪氨酸激酶抑制剂，其设计旨在克服非小细胞肺癌治疗中对旧一代药物产生的耐药性，特别是针对ROS1阳性以及NTRK基因融合阳性这两类由特定驱动基因定义的晚期实体瘤患者。该药获批用于治疗既往接受过一种或多种ROS1酪氨酸激酶抑 ...
阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，作为单克隆抗体，通过与肿瘤细胞或免疫细胞表面的程序性死亡配体1蛋白结合，阻断其与T细胞上程序性死亡受体1的相互作用，从而解除免疫抑制，恢复T细胞的抗肿瘤活性。该药已获批用于多种实体瘤的治疗，其中一项 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种基于白蛋白纳米颗粒技术递送的mTOR抑制剂，标志着针对局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤迎来了首个获批的全身性治疗方案。其活性成分是西罗莫司，即雷帕霉素，能够抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白， ...
伊那利塞 目前正针对携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌等适应症进行临床开发。与第一代泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂相比，伊那利塞的设计旨在通过对α亚型的高选择性，在维持对PIK3CA突变肿瘤有效抑制的同时，努力减少因抑 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，于2018年11月获得美国食品药品监督管理局批准，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强诱导化疗的急性髓系白血病患者。该药物的作用机制基于干扰白血病干细胞维持和自我更新的微环境 ...
癌症恶液质是晚期肿瘤患者面临的“隐形杀手”——以进行性体重下降、肌肉萎缩和食欲丧失为核心，不仅削弱治疗耐受性，更直接缩短生存期。传统干预（如营养支持、孕激素）仅能有限缓解症状，无法从机制上逆转代谢失衡。阿那莫林的问世，首次为这一“无药 ...
在HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗是基石，但约40%的患者会因PIK3CA基因突变导致PI3K/AKT/mTOR通路异常激活，最终对芳香化酶抑制剂或他莫昔芬产生耐药。阿培利司的诞生，正是为这一特定耐药亚群量身定制的“解钥工具”。作为全球首个获批 ...
拉泽替尼 是一种口服的、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，已在部分国家和地区获批，用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展、且携带表皮生长因子受体T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者 ...
在骨髓纤维化（MF）的治疗版图中，贫血曾是与脾大、体质性症状并列的“三大痛点”，尤其对中高风险患者而言，传统JAK抑制剂虽能缩脾减负，却常因加重或无法改善贫血而受限。莫洛替尼的临床突围，正在于它首次将“贫血改善”与“JAK通路抑制”融为一体， ...
沃拉西地尼 是一种口服的、双重突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2023年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗携带易感IDH1或IDH2突变、且残留或复发的2级胶质瘤的成年患者。该药物的批准，为这类生长缓慢但具有恶变潜能的脑肿 ...
KRAS G12C突变曾长期被视为癌症治疗中“不可成药”的经典范例，直至索托雷塞的问世打破了这一僵局，证明了靶向该突变体的可行性。阿达格拉西布的临床价值，在于它作为第二款获批的KRAS G12C抑制剂，并非简单的仿效者，而是在首创新药奠定的范式基础上， ...
德达博妥单抗 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体药物偶联物，其连接子载荷为一种拓扑异构酶I抑制剂。该药物已获得美国食品药品监督管理局的加速批准，用于治疗既往在转移性背景下接受过系统治疗的、不可切除或转移性激素受体阳性、人表皮生长因子受 ...
晚期尿路上皮癌的治疗，在铂类化疗和免疫检查点抑制剂相继失败后，曾长期缺乏有效的后续靶向选择。厄达替尼的获批，从根本上改变了这一局面，它不仅是一款新药，更是全球首个针对转移性尿路上皮癌的靶向疗法，其意义在于成功验证了FGFR通路在实体瘤中的 ...
奥普杜拉格 是一种由纳武利尤单抗与瑞拉利尤单抗组成的固定剂量联合制剂，于2022年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤的成年患者。该组合将靶向程序性死亡受体1的纳武利尤单抗与靶向淋巴细胞激活基因3的瑞拉利尤单抗 ...
对于VHL病这类以多发性肿瘤为特征的遗传综合征，传统“监测-手术”的被动管理模式长期主导临床实践，患者一生面临反复侵入性干预的负担。 贝组替凡 的获批，标志着一个从处理结果转向干预根源的范式转变。作为全球首创的口服缺氧诱导因子-2α变构抑制剂 ...
在B细胞恶性肿瘤的靶向治疗中，共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼、泽布替尼）的广泛应用，极大地改善了多种淋巴瘤的预后。然而，获得性耐药，尤其是由BTK蛋白C481位点突变所介导的耐药，成为导致治疗失败、后线无药可医的关键临床困境 ...
在非小细胞肺癌精准治疗领域，MET外显子14跳跃突变的识别为其作为独立驱动靶点铺平了道路，但临床对其疗效的最终确认，仍需一款药物在严谨研究中，对广泛患者群体提供确凿且一致的高效证据。特泊替尼的临床价值，正在于它凭借在初治与经治两大患者队列中 ...
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