多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）作为一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特点在于骨髓内异常浆细胞的恶性增殖，这些细胞产生单克隆免疫球蛋白，进而导致骨折和骨髓功能衰竭。据美国癌症协会（ACS）的数据，多发性骨髓瘤的发病率较高，尤其在男性中更为 ...
膀胱癌作为一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，其治疗一直是医学界关注的重点。传统的治疗手段如手术和化疗，尽管在部分患者中取得了一定疗效，但常伴随着高副作用和易复发的问题。近年来，随着精准医疗的快速发展，一种名为 厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB ...
普吉华 （普拉替尼，GAVRETO）作为一种针对RET基因融合突变的口服强效高选择性RET抑制剂，正逐渐展现出其在肺癌治疗中的卓越功效。 RET基因融合突变是一种特殊的病理变化，它导致肺癌细胞的恶性增殖和转移，使得疾病的治疗变得尤为复杂和困难。然而 ...
苏可欣 /阿伐曲泊帕（Avatrombopag）是由美国AkaRx Inc公司研发生产的第二代血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），属于口服小分子非肽类药物。该药物通过刺激骨髓中的血小板生成素受体，激活并模拟血小板生成素的生物学效应，进而促进巨核细胞的生长和血 ...
培米替尼 （Pemigatinib），也被称为达伯坦（Debintinib），作为一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的口服小分子抑制剂，在治疗淋巴系肿瘤中展现出了独特的优势。 靶向精准，效果显著 培米替尼的核心优势在于其高度选择性和精准性。它主要 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），这一创新药物的问世，为治疗小脑萎缩这一复杂而挑战性的神经系统疾病，开启了新的治疗篇章，展现了其显著的疗效与广阔的应用前景。 小脑萎缩，作为一种以小脑容积减少、功能退化为特征的慢性疾病，不仅严重影响 ...
康奈非尼 （Encorafenib）/恩考芬尼作为一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，在治疗BRAF V600E突变型MCRC患者中展现出了显著的疗效。 强大的抑制作用与机制 康奈非尼能够特异性地抑制BRAF V600E突变及其野生型BRAF和CRAF的激酶活性。在无细胞试验中 ...
曲贝替定 （Trabectedin，商品名Yondelis）作为一种新型抗软组织肿瘤药物，自2007年在德国和英国上市以来，已在全球多个国家获得批准并广泛应用于临床。其独特的药理机制和显著的治疗效果，为软组织肿瘤患者带来了新的希望。曲贝替定是一种从加勒比海被 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性浆细胞增殖性疾病，其治疗一直是临床上的挑战。患者的预后得到了显著改善。其中，恩莱瑞（商品名）/ 伊沙佐米 （Ixazomib）作为一种新型口服蛋白酶体抑制剂，在多发性骨髓瘤的治疗中展现出了较高的有效率 ...
鲁卡帕尼，商品名为Rubraca，由美国辉瑞公司和Clovis公司共同研发并销售。作为一种小分子PARP抑制剂， 鲁卡帕尼 主要通过阻断癌细胞中受损DNA的修复机制，从而引发细胞凋亡并抑制癌细胞的生长。PARP是一种在细胞中负责修复DNA损伤的酶，而在肿瘤细胞中， ...
艾伏尼布 （TIBSOVO），也被称为依维替尼，是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的口服靶向抑制剂。IDH1和IDH2突变在许多癌症中都有发现，包括大约20%的AML患者。艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，阻断癌细胞内代谢途径，从而抑制癌细胞的生长和扩散。 ...
IDH2是一种在细胞内参与能量代谢的关键酶，正常情况下，它能够将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，并生成NADPH，这是一种重要的还原剂，有助于保护细胞免受氧化应激的损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生了突变，导致其功能发生逆转，即将α- ...
维莫德吉 （VISMODEGIB/ERIVEDGE）是由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）开发的一种小分子药物，其研发代号为GDC0449。该药物通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白，抑制其信号传导，从而阻断肿瘤细胞的增殖和扩散。维莫德吉已被美国食品药品 ...
瑞司美替罗 （Resmetirom）的问世，标志着人类在NASH治疗领域迈出了重要的一步。作为一种甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂，瑞司美替罗以其独特的机制，在肝脏中发挥核心作用。它能够高选择性地激活肝细胞中的β受体，调节脂代谢，降低低密度 ...
莫博替尼 （Mobocertinib）作为一种新型的第三代EGFR抑制剂，因其独特的作用机制和显著的治疗效果，引起了广泛关注。特别是针对具有ErbB（尤其是EGFR和HER2）突变的肺癌患者，莫博替尼展现出了令人鼓舞的疗效。 靶向精准，机制独特 莫博替尼是 ...
阿培利司 （Alpelisib），这款由瑞士诺华公司研发的口服小分子α特异性磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，以其独特的靶向性和显著的治疗效果，在乳腺癌治疗领域脱颖而出，尤其是在针对携带PIK3CA基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性（HR+ ...
非唑奈坦 （商品名：VEOZAH），是一种口服选择性神经激肽-3（NK3）受体拮抗剂。这种药物的主要作用机制在于通过调节体内的神经递质水平，特别是影响下丘脑-垂体-卵巢轴的功能，从而调节体温调节中枢和血管舒缩中枢，减轻患者因绝经期引起的血管舒缩症状 ...
司替戊醇 （STIRIPENTOL/DIACOMIT），这颗在治疗癫痫领域闪耀的明星，正以其卓越的疗效，为无数患儿及家庭带来了希望与光明。 癫痫，这一古老而又复杂的神经系统疾病，长久以来困扰着全球数百万儿童及成人患者。它如同不速之客，不时侵扰着患者的日 ...
膀胱过度活动症（OAB）是一种常见的泌尿系统疾病，主要表现为尿急、急迫性尿失禁、尿频和夜尿等症状。这些症状不仅严重影响患者的生活质量，还可能导致日常生活和社交活动的显著损害。随着医学研究的深入，一种新型药物—— 维贝格龙 （GEMTESA/VIBEGRON ...
结直肠癌是全球范围内常见的恶性肿瘤之一，每年新增确诊数超过一百万。随着医学研究的不断深入，针对特定基因突变的靶向治疗逐渐成为治疗晚期结直肠癌的重要手段。 索托拉西布 （AMG 510），作为一种针对KRAS G12C突变的小分子抑制剂，在转移性结直肠腺 ...
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