多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种无法治愈但可控制的血液癌症，主要影响浆细胞，导致这些细胞异常增殖并扩散至骨髓中，从而取代正常细胞。尽管当前已有多种治疗手段，但部分患者对标准治疗反应不佳，这类患者被称为难治性多发性骨髓瘤患者。 ...
骨髓增生异常综合症（MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，以髓系细胞发育异常、无效造血和难治性血细胞减少为主要特点。这类疾病常导致贫血、感染、自发性出血和瘀斑等症状，严重影响患者的生活质量。 罗特西普 （Reblozyl/Luspatercep ...
低级别胶质瘤（Low-Grade Glioma,LGG）是一类相对不常见的中枢神经系统肿瘤，通常被世界卫生组织（WHO）分类为I级和II级。尽管这些肿瘤生长速度较慢，但不少会最终演变成高级别胶质瘤，严重威胁患者的生命。IDH（异柠檬酸脱氢酶）突变是低级别胶质瘤中的 ...
在医疗领域，慢性非癌性疼痛（Chronic Non-Cancer Pain,CNCP）作为一种常见且复杂的病症，严重影响着患者的生活质量。这类疼痛往往伴随着一系列并发症，其中便秘因其高发性与难治性，成为了许多患者不得不面对的额外挑战。一种名为 纳地美定 （商品名：S ...
盐酸纳呋拉啡 （Nalfurafine Hydrochloride），作为一种高选择性的κ-阿片受体激动剂，在医学界引起了广泛关注。其独特的药理学特性和良好的安全性，使得它在慢性肝病患者瘙痒症的治疗中展现出了显著的疗效和安全性。盐酸纳呋拉啡通过选择性激活中枢神 ...
阿巴西普 是由百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）开发的一种融合蛋白，由CTLA-4细胞外结构域与免疫球蛋白IgG1的Fc区组成。其独特的作用机制在于能够与抗原呈递细胞表面的CD80和CD86结合，阻止这些分子与T细胞表面CD28的相互作用，从而有效抑制T ...
肝细胞癌（HCC），作为原发性肝癌的主要类型，占全球肝癌病例的90%，是癌症相关死亡的第三大常见原因。其起病隐匿，早期症状不典型，多数患者在确诊时已处于中晚期，治疗难度大，预后差。近年来，随着免疫疗法的快速发展， 替西木单抗 （商品名Imjudo， ...
恩诺单抗是一种创新的ADC药物，其独特之处在于将靶向Nectin-4的人源IgG1单克隆抗体Enfortumab与细胞毒制剂单甲基奥瑞他汀E（MMAE）通过先进的ADC链接子技术偶联而成。Nectin-4是一种在多种肿瘤细胞表面高表达的细胞粘附分子，尤其在尿路上皮癌、宫颈癌、 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS），作为一种具有广泛抗病毒活性的开环核苷酸类似物，近年来在治疗巨细胞病毒（CMV）视网膜炎方面表现出了卓越的疗效。这种药物以其独特的抗病毒机制和显著的疗效，为许多患有巨细胞病毒视网膜炎的患者带来了希望。 巨 ...
ELAHERE （Mirvetuximab Soravtansine）是由美国ImmunoGen公司研发的一款靶向叶酸受体α（FRα）的ADC药物。叶酸受体α在卵巢癌中高度表达，大约35%~40%的卵巢癌患者都表达高水平的FRα，使其成为卵巢癌治疗的一个理想靶点。该药物通过与FRα结合，将细 ...
结直肠癌是一种常见的恶性肿瘤，其中约有30-40%的患者最终会发展为转移性结直肠癌（mCRC），即癌症扩散到其他器官。这种转移性结直肠癌的治疗极具挑战性，但近年来，随着生物制剂和靶向疗法的发展，患者的预后得到了显著改善。 帕尼单抗 （Panitumumab， ...
瑞司美替罗 （Rezdiffra）是一种口服甲状腺激素受体-β（THR-β）激动剂，由Madrigal Pharmaceuticals,Inc.开发，旨在针对与代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH，之前称为非酒精性脂肪性肝炎NASH）的关键潜在原因。2024年3月，resmetirom在美国获得加 ...
阿达格拉西布 （ADAGRASIB）是一款口服的、不可逆的KRAS G12C抑制剂。它通过与KRAS G12C中的突变半胱氨酸共价结合，使突变的KRAS蛋白失活，从而阻断下游的致癌信号传导，达到治疗疾病的目的。这一独特的机制，使得阿达格拉西布在针对KRAS G12C突变型非 ...
德卡伐替尼/ 氘可来昔替尼 （SOTYKTU），作为一种高选择性的酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，在治疗银屑病方面展现出了显著的疗效。 独特的作用机制 氘可来昔替尼（SOTYKTU）通过抑制JAK信号通路中的TYK2，有效调节了免疫系统的功能，从而减轻了 ...
凡德他尼 （Vandetanib，商品名Caprelsa）在治疗甲状腺髓样癌（MTC）方面取得的显著疗效，尤为引人注目。 甲状腺髓样癌是一种源于甲状腺滤泡旁细胞（C细胞）的恶性肿瘤，其恶性程度仅次于未分化癌。这种疾病可自发或遗传产生，给患者带来咳嗽、吞咽 ...
阿那白滞素 ，也被称为阿那白介素或阿那金单抗，是一种重组、非糖基化的人白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra）。它通过抑制白细胞介素-1（IL-1）的活性，从而减轻炎症反应，缓解疾病症状。IL-1是一种具有强效炎症和免疫扩增作用的细胞因子，在多种疾病的 ...
艾米希组单抗 （HEMLIBRA，通用名：emicizumab-kxwh），作为一种革命性的治疗药物，在A型血友病（Hemophilia A）的治疗领域取得了显著成果。这款由罗氏集团和基因泰克公司共同开发的双特异性因子IXa和因子X定向抗体，为全球A型血友病患者带来了前所未有 ...
肺癌作为全球癌症死亡的主要原因，其治疗方案的进步一直是医学界关注的焦点。非小细胞肺癌（NSCLC）作为肺癌中最常见的类型，占到了诊断病例的84%。而在NSCLC中，KRAS G12C突变是常见的致癌驱动因素之一，约14%的肺腺癌患者存在此突变，这往往导致患者预 ...
肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的遗传性心脏病，其发病率约为0.2%，其中约70%为梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive HCM,oHCM）。oHCM患者因心肌肌节蛋白基因突变导致心肌过度收缩，心室壁肥厚，进而引起左 ...
瑞波替尼 是由Turning Point Therapeutics和再鼎医药共同研发的新一代TKI，主要针对ROS1和NTRK基因融合阳性的实体瘤患者。该药物通过选择性结合ROS1阳性NSCLC中的活性激酶，抑制由ROS1致癌融合引起的不受控制的细胞增殖和肿瘤生长。2023年11月，美国食 ...
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