针对携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病，传统化疗及部分靶向治疗效果有限，其核心病理在于异常的表观遗传编程驱动了HOX基因簇等关键发育基因的持续表达，维持了白血病细胞的自我更新与增殖。瑞维美尼的研发开创性地将药物靶点指向了这一转录调控 ...
在急性白血病治疗领域，NPM1突变和KMT2A重排曾代表两类棘手的临床困境：它们驱动的并非简单的增殖失控，而是一场深植于细胞“身份记忆”层面的表观遗传灾难。传统化疗可以杀死大量癌细胞，却无法擦除这段被篡改的发育程序。瑞维美尼的出现，标志着一种前 ...
在非小细胞肺癌的EGFR突变谱系中，外显子20插入突变因其独特的蛋白构象导致传统一至三代EGFR-TKI药物几乎全部失效，患者预后极差，长期缺乏有效的靶向治疗。临床迫切需要一个能特异性结合该突变位点、克服空间位阻的药物。 波齐替尼 作为一种不可逆的泛H ...
当小细胞肺癌在铂类化疗后不可避免地复发，后续治疗选择的匮乏与疗效的迅速衰减，构成了临床上一个近乎无解的恶性循环。传统化疗药物在此阶段往往力不从心，患者预后极差。 卢比卡丁 的出现，为打破这一循环引入了新的化学逻辑。它并非另一类作用于DNA复 ...
长达四十余年间，KRAS基因突变作为非小细胞肺癌等实体瘤中最常见的驱动突变之一，因其蛋白表面平滑、缺乏传统小分子结合口袋，始终被视作“不可成药”的靶点。携带KRAS G12C突变的患者，尤其是经过标准治疗失败后，预后极差且缺乏有效的靶向选择。临床对 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，需与低剂量阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的75岁及以上急性髓系白血病成人患者，或年龄在75岁以下但因严重共存疾病不适合强化化疗的成人患者。其作用在于干扰白血病干 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂，属于紫杉烷类化疗药物，获批与泼尼松联合，用于治疗既往接受过含多西他赛方案治疗后疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌。在前列腺癌治疗序列中，它确立了在多西他赛一线治疗失败后的标准二线化疗地位，延续了紫杉烷类药物 ...
伏立诺他 是一种口服的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2006年获批用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤病变，这些患者在经历至少一次全身性治疗或两种系统性治疗后病情仍然进展。作为首个获批的HDAC抑制剂，它开启了对癌症进行表观遗传调控治疗的新领域，通过改变 ...
卡玛替尼 是一种高选择性口服MET酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成年患者。这一特定突变导致了MET通路的异常持续激活，驱动肿瘤生长，而卡马替尼的出现，标志着针对这一罕见驱动基因的精准靶向治疗从无到 ...
奈拉滨 是一种脱氧鸟苷核苷类似物前体药物，专为治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤而设计。这类T细胞恶性肿瘤复发后预后极差，奈拉滨作为一类作用机制独特的细胞毒药物，为这些患者提供了重要的挽救性治疗选择，其活性 ...
卡那津单抗 是一种人源化抗白细胞介素-1β单克隆抗体，通过特异性中和体内过度活跃的IL-1β细胞因子来发挥作用，主要适用于一系列与IL-1β过度产生相关的自身炎症性疾病。IL-1β是炎症反应的关键介质，卡那单抗通过从源头阻断其信号，为这些罕见但严重 ...
洛拉替尼 是一种具有高度脑渗透性的第三代间变性淋巴瘤激酶酪氨酸激酶抑制剂，旨在克服前代ALK抑制剂治疗后出现的耐药问题，并为晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者提供持久且深入中枢神经系统的疾病控制。其强大穿透血脑屏障的能力，使其在控制威胁生命的脑 ...
马法兰 是一种双功能烷化剂，属于氮芥类化疗药物，自二十世纪中期问世以来，已在肿瘤化疗领域应用了数十年，至今仍在多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤的治疗中扮演着不可或缺的角色。它通过直接破坏肿瘤细胞的DNA结构发挥强大的细胞毒作用，其疗效历经时间 ...
Daraxonrasib 是一种目前正处于临床开发阶段的口服小分子药物，被设计为一种具有广谱潜力的RAS GTP酶抑制剂，其目标是治疗携带多种常见RAS基因突变的实体肿瘤。RAS基因突变是癌症中最普遍的驱动突变之一，长期以来因其蛋白表面缺乏明显的药物结合口袋而 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂，属于紫杉烷类化疗药物，于2010年6月获批与泼尼松联合，用于治疗既往接受过含多西他赛治疗方案且疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌成年患者。这一批准为对一线紫杉烷类药物耐药的晚期前列腺癌患者提供了新的治疗选择，延续 ...
瑞维美尼 是一种口服的menin蛋白抑制剂，其适应症是针对携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病成年患者。KMT2A重排白血病通常侵袭性强、治疗反应差且易复发，瑞维美尼的出现为这一长期缺乏有效靶向治疗的困境提供了首个机制全新的选择，它通过干扰 ...
瑞维美尼 是一种口服的menin-KMT2A/MLL蛋白-蛋白相互作用抑制剂，于2024年7月获批用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成年患者。这款药物的问世，标志着针对由特定基因重排驱动、传统治疗预后极差的急性白血病，终于迎来了一款机制全新的靶 ...
宗格替尼 是一种口服的趋化因子受体CXCR4拮抗剂，专为正在接受清髓性预处理并计划进行同种异体造血干细胞移植的急性髓系白血病成人患者设计，其核心功能在于促进中性粒细胞的早期植入，从而降低严重中性粒细胞缺乏伴发热的发生率及其相关风险。这款药物 ...
宗格替尼 是一种口服的趋化因子受体CXCR4拮抗剂，其核心用途在于改善那些正在接受清髓性预处理方案，即将进行同种异体造血干细胞移植的急性髓系白血病成年患者的中性粒细胞植入效果，其目标是降低严重中性粒细胞缺乏伴发热的发生率以及由此引发的相关风 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2017年8月获批用于治疗经检测证实携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。这款药物的问世，为这部分预后恶劣、治疗选择匮乏的患者提供了首个针对IDH2这一特定基因突变的靶向治疗选择，标志 ...
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