骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维组织增生和血细胞生成障碍为特征的难治性血液病，患者常面临贫血、出血和脾脏肿大等严重症状。帕克替尼（Pacritinib，Vonjo）的问世，通过特异性抑制致病激酶，为患者提供了新的治疗路径。

　　帕克替尼适用于成人中度或高危MF，尤其是血小板计数低于50×10⁹/L的患者。推荐剂量为每日两次200mg口服，饭前或饭后均可。对于严重肝功能损害（Child-Pugh B/C级）或eGFR<30ml/min的患者禁用，中度肝损害需减量。用药时需注意避免与强效CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）或诱导剂（如苯巴比妥）合用，以防药物浓度异常。

　　相比芦可替尼等传统JAK抑制剂，帕克替尼在血小板减少症患者的治疗中更具安全性。例如，在血小板计数<50×10⁹/L的群体中，帕克替尼的脾脏缩小效果更显著，且血液学毒性可控。此外，其口服给药便利性及无需复杂剂量调整的特点，提升了患者依从性。

　　一位65岁男性PMF患者，因脾脏肿大至脐下3厘米导致呼吸困难，且血小板仅30×10⁹/L无法耐受手术。接受帕克替尼治疗6个月后，脾脏回缩至肋缘下，血小板升至60×10⁹/L，呼吸困难缓解。医生指出：“帕克替尼在挽救性治疗中避免了急诊手术，为患者争取了宝贵时间。”

　　用药期间需定期监测血小板计数、心电图和肝功能。严重腹泻需及时处理，必要时调整剂量；若出现出血或感染，应立即评估并暂停用药。对于有心血管疾病风险的患者，需密切监测心脏事件迹象。此外，帕克替尼可能增加淋巴瘤等继发性恶性肿瘤风险，需长期观察。

　　帕克替尼以靶向JAK2/FLT3为核心机制，为骨髓纤维化患者提供了精准、有效的治疗选择，尤其在血小板减少症管理中展现了独特优势。其临床数据支持的显著疗效、可控的安全性及灵活的使用方案，使其成为MF治疗中的重要突破。未来，随着更多临床实践的验证，帕克替尼或将成为MF标准治疗的一部分，为患者带来更长久的生存改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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