转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种进行性、致命性罕见病，其特征是异常TTR蛋白在心脏、神经等组织中沉积，导致器官功能进行性丧失。长期以来，治疗手段局限于症状管理与支持治疗，缺乏改变疾病进程的有效方法。武特里西兰的问世，为这一领域带来革命性突破。作为小干扰RNA药物，它通过与转甲状腺素蛋白信使RNA特异性结合，引导其降解，显著降低肝脏中致病蛋白的产生，从而减缓淀粉样沉积对心肌的破坏，延缓心力衰竭进展。

　　武特里西兰适用于经基因或组织学确诊的成年患者，尤其适合NYHA I-III级、具备一定活动能力者。关键III期试验证实，武特里西兰在42个月内将全因死亡与心血管事件复合风险降低28%（HR=0.72），单药治疗患者风险下降33%。全因死亡率在总体人群中下降36%（HR=0.64），单药组下降35%，疗效明确。此外，患者在身体功能、生活质量等次要终点上均有显著改善，表明治疗不仅延长生命，也提升了生存质量。

　　武特里西兰以每月一次皮下注射给药，剂量为25毫克，操作简便，适合长期管理。常见不良反应为注射部位反应，多为轻度，无需停药。药物不依赖肝酶代谢，与其他心血管药物联用安全，适合多病共存的老年患者。治疗建议尽早开始，在疾病早期阶段干预，疗效更优。研究显示，年龄小于75岁、NT-proBNP低于2000 ng/L的患者，复合终点风险降低46%，死亡率下降45%，提示早期诊断与及时治疗至关重要。

　　与其他治疗相比，武特里西兰具有机制优势。TTR稳定剂如氯苯唑酸仅能延缓蛋白解离，而武特里西兰直接减少蛋白合成，实现更根本的控制。在已使用氯苯唑酸的患者中加用武特里西兰，主要终点风险仍降低22%，死亡率下降41%，显示其潜在协同作用。与肝移植相比，武特里西兰无需手术，风险更低，适用范围更广。

　　临床实践中，一名78岁男性患者因劳力性气促就诊，确诊为突变型TTR淀粉样变性，NYHA II级。接受武特里西兰治疗两年后，其心脏结构稳定，6分钟步行距离维持在400米以上，KCCQ评分提升15分，未发生住院或死亡。该案例体现药物在延缓疾病进展中的实际价值。全球多中心研究也证实，疗效在不同亚组中具有一致性。

　　武特里西兰代表了罕见病治疗的重大进步，其RNA干扰机制为精准医疗提供了范例。尽管对晚期患者数据有限，但现有证据已确立其在治疗中的核心地位。未来随着早期筛查普及和联合策略探索，更多患者将从中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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