骨髓纤维化的治疗不仅需关注脾脏大小和症状负担，还需兼顾血液学安全性，尤其在血小板显著降低的患者中，治疗决策更为复杂。帕克替尼因其独特的多靶点作用机制，能够在不加重血小板减少的前提下，有效控制疾病核心表现。其对JAK2突变信号的抑制有助于减少异常造血，而对IRAK1的阻断则有助于减轻慢性炎症状态，从而实现脾脏缩小和全身症状改善的双重目标。这一特性使其在临床实践中成为血小板计数低于50×10⁹/L患者的重要治疗选项。
在关键性临床试验中，帕克替尼显示出持续的疗效。数据显示，治疗32周时，超过58%的患者实现脾脏体积缩小≥35%，症状评分改善≥50%的患者比例稳定在46%左右。一位70岁男性患者，诊断为高危骨髓纤维化，血小板仅35×10⁹/L，伴有严重腹胀和活动耐力下降。因禁忌使用其他JAK抑制剂，开始帕克替尼治疗。16周后，脾脏缩小超过50%，症状评分改善52%，血小板维持在40×10⁹/L以上，未发生出血事件。该患者至今持续用药超过一年，病情稳定，展现了帕克替尼在长期管理中的可靠性。
治疗中需监测心电图变化，尤其是有基础心脏病的患者。常见不良反应如腹泻、头痛多为轻度，可管理。患者应定期复查血常规和肝功能。帕克替尼以其在难治性人群中的显著疗效和良好安全性，已成为骨髓纤维化综合治疗体系中的重要组成部分，为患者实现症状控制和长期稳定提供了有力支持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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