胆汁淤积引起的慢性瘙痒是多种肝病患者的共同困扰,尤其在儿童遗传性肝病中尤为突出。传统治疗手段受限于疗效不足或侵入性操作,患者长期处于痛苦之中。奥维昔巴特通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白,减少胆汁酸的肠肝循环,从而降低系统性胆汁酸蓄积,直接针对瘙痒的病理基础,提供了一种非侵入性、机制明确的治疗方案。其作用不仅限于症状缓解,还可能延缓肝损伤进展,具有重要的临床价值。
奥维昔巴特适用于6月龄及以上PFIC患者,特别是那些对UDCA反应不佳或不适合手术干预的个体。口服给药方式便捷,适合长期治疗。研究数据显示,在开放标签试验中,患者使用奥维昔巴特12周后,平均瘙痒评分下降超过3分,52%的患者报告瘙痒频率减少50%以上,血清胆汁酸水平显著降低。一位3岁女孩,诊断为PFIC1型,自1岁起出现持续性瘙痒,频繁抓挠导致皮肤感染,曾尝试多种药物无效。开始奥维昔巴特治疗后,第2周瘙痒即减轻,家长报告夜间哭闹减少,皮肤破损开始愈合,治疗6周后血清胆汁酸从120μmol/L降至70μmol/L,生活质量问卷评分明显提升。
相较于胆道分流术,奥维昔巴特避免了手术风险和术后并发症,如感染、营养不良和肠道功能紊乱。与UDCA相比,其在降低胆汁酸水平和改善瘙痒方面更具优势,尤其在PFIC2和PFIC3型患者中效果显著。真实世界数据显示,超过60%的患者在使用奥维昔巴特后减少了对症止痒药物的依赖。一位7岁男孩,因PFIC2型接受UDCA治疗2年,瘙痒持续,被迫考虑手术。改用奥维昔巴特后,瘙痒明显缓解,手术计划取消,治疗期间仅出现轻微腹胀,未影响日常生活。
治疗期间应定期随访,监测肝功能、生长曲线和维生素水平。建议患者保持高热量、低脂饮食,补充脂溶性维生素。如出现持续腹泻,可调整剂量或分次服用。奥维昔巴特不可用于胆道完全梗阻患者,因其作用依赖于胆汁酸的肠肝循环。该药的出现,为胆汁淤积相关瘙痒提供了新的治疗范式,使更多患者得以避免手术,实现长期症状控制。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!