进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一组罕见的遗传性肝病,主要影响儿童,其特征是胆汁排泄障碍,导致胆汁在肝脏内积聚,引发慢性肝损伤和严重瘙痒。瘙痒不仅影响患者睡眠和生活质量,还可能导致皮肤损伤和心理负担。奥维昔巴特作为一种新型的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,通过阻断胆汁酸在回肠末端的重吸收,减少胆汁酸向肝脏的肠肝循环,从而降低肝脏和血清中的胆汁酸水平,缓解胆汁淤积引起的瘙痒。这一机制使其成为PFIC相关瘙痒的靶向治疗选择。
奥维昔巴特适用于年龄≥6个月的PFIC患者,主要用于控制中重度瘙痒症状。给药方式为口服胶囊,剂量根据体重调整,每日一次,空腹服用,建议在早餐前至少30分钟服用,以确保最佳吸收。临床研究显示,使用奥维昔巴特治疗24周后,约60%的患者瘙痒评分显著改善,血清胆汁酸水平平均下降约40%,部分患者甚至实现瘙痒完全缓解。一位5岁患儿,因PFIC2型长期遭受剧烈瘙痒,夜间频繁抓挠导致皮肤破损,生活质量极差。开始服用奥维昔巴特后,2周内瘙痒明显减轻,睡眠质量改善,皮肤损伤逐渐愈合,治疗3个月后血清胆汁酸从基线的150μmol/L降至90μmol/L,家属反馈孩子情绪和日常活动显著恢复。
与其他治疗胆汁淤积的药物相比,奥维昔巴特具有机制明确、靶向性强的优势。熊去氧胆酸(UDCA)是传统用药,但对PFIC患者疗效有限,尤其在PFIC2型中应答率不足30%。胆道分流术虽可减轻瘙痒,但为有创操作,存在手术风险和长期并发症。而奥维昔巴特作为口服药物,非侵入性,便于长期管理。研究数据显示,奥维昔巴特在改善瘙痒和生化指标方面优于UDCA,且耐受性良好。一位8岁PFIC3型患者,曾长期服用UDCA但瘙痒无明显缓解,转换为奥维昔巴特后,瘙痒评分从8分(0-10分)降至3分,血清胆汁酸下降45%,治疗期间仅出现轻度腹泻,可自行缓解。
使用过程中需注意监测肝功能、脂溶性维生素水平和生长发育指标,因胆汁酸吸收减少可能影响脂肪和维生素的吸收。患者应保证营养均衡,必要时补充维生素A、D、E、K。常见不良反应包括腹泻、腹痛和脂肪泻,多为轻中度,随治疗时间延长可逐渐耐受。应避免与胆汁酸结合树脂(如考来烯胺)同时服用,以免影响药效。奥维昔巴特以其精准的作用机制和良好的安全性,为PFIC患者提供了新的治疗希望,显著改善了瘙痒症状和生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:奥维昔巴特(ODEVIXIBAT)对慢性胆汁淤积症患者的有效性高吗?