在接受侵入性操作前的慢性肝病患者中,血小板减少症是常见且具有挑战性的临床问题。由于肝脏合成血小板生成素的能力下降以及门静脉高压导致的脾功能亢进,这些患者常伴有不同程度的血小板减少,这可能增加手术或操作过程中的出血风险,甚至导致计划中的治疗被迫延迟。传统上,输注血小板是快速提升血小板计数的标准方法,但其效果短暂且存在潜在风险。阿伐曲泊帕作为一种口服的血小板生成素受体激动剂,为这类患者提供了一种创新且便捷的治疗选择。
阿伐曲泊帕帕通过模拟体内天然血小板生成素的生理作用来发挥疗效。它与巨核细胞表面的血小板生成素受体结合,激活细胞内的JAK-STAT信号通路,刺激巨核细胞的增殖、分化和成熟,从而促进血小板的生成。与需要注射的同类药物相比,阿伐曲泊帕的口服生物利用度较高,且不受食物影响,为患者提供了更大的便利性。其独特之处在于,它不会与内源性血小板生成素竞争结合受体,而是通过不同的结合位点发挥作用,这可能有助于产生协同效应。
该药物主要用于计划接受手术的慢性肝病成年患者,以治疗血小板减少症。关键临床试验数据证实了其有效性和安全性。研究显示,在接受阿伐曲泊帕治疗的患者中,有显著更高比例的患者在不需输注血小板的情况下,在手术后7天内避免了出血事件。具体数据显示,阿伐曲泊帕组有69%的患者达到主要终点,而安慰剂组这一比例仅为35%。在提升血小板计数方面,阿伐曲泊帕组患者在接受治疗后的血小板计数平均峰值可达基线水平的2倍以上。
与血小板输注相比,阿伐曲泊帕的优势在于其可预测性和便利性。血小板输注的效果受多种因素影响,且可能引起同种免疫反应或传播感染。阿伐曲泊帕通过口服给药,能够更平稳、可控地提升血小板计数,降低了对外源性血制品的依赖。临床案例显示,一位因肝癌计划接受肝部分切除术的慢性肝病患者,术前血小板计数仅为45×10^9/L,远低于手术安全要求。在使用阿伐曲泊帕治疗5天后,其血小板计数升至98×10^9/L,手术得以按计划顺利进行,术中出血量在正常范围内,术后恢复良好。
然而,使用阿伐曲泊帕需要注意血栓形成风险的增加,特别是在患有已知血栓形成危险因素的慢性肝病患者中。其他常见不良反应包括发热、疲劳、头痛等,通常程度较轻。因此,在治疗期间需要密切监测血小板计数,避免血小板过度升高。总体而言,阿伐曲泊帕为慢性肝病相关血小板减少症患者提供了一种有效、便捷的口服治疗选择,使需要接受侵入性操作的患者能够更安全地完成治疗,但其血栓形成风险需要在用药过程中给予充分关注和监测。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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