进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者（尤其是2型和3型），因胆汁酸排泄障碍导致胆汁在肝脏内淤积，反流入血后刺激皮肤神经末梢，引发严重瘙痒（夜间尤甚，影响睡眠）、黄疸（皮肤及巩膜黄染）及生长发育迟缓（儿童患者），传统治疗（如熊去氧胆酸）对瘙痒缓解效果有限。奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT，又称ASBT）抑制剂，通过阻断回肠末端对胆汁酸的重吸收（正常情况下约95%的胆汁酸在此被重吸收入血循环），减少胆汁酸经门静脉返回肝脏的量，从而降低血清胆汁酸浓度，如同为胆汁酸的“肠肝循环”设置了“拦截关卡”。

　　关键临床试验数据显示，奥维昔巴特治疗PFIC患者（2型和3型）12周后，瘙痒严重程度评分（ISQ）降低65%，血清胆汁酸水平从基线的200μmol/L（正常＜10μmol/L）降至80μmol/L以下，且60%的患者睡眠质量显著改善（夜间觉醒次数减少）。实际案例中，一位3岁PFIC2型患儿（全身皮肤抓痕遍布，每晚因瘙痒哭闹3-4次），使用奥维昔巴特一个月后瘙痒发作频率减少80%，三个月后血清胆汁酸从180μmol/L降至50μmol/L，身高增长速度较治疗前提升2倍（接近同龄儿童平均水平）；一位成人PFIC3型患者（黄疸伴皮肤瘙痒），治疗半年后黄疸消退，瘙痒评分从9分（重度）降至3分（轻度）。

　　与传统利胆药物（如考来烯胺）相比，奥维昔巴特的靶向性更强——考来烯胺通过吸附胆汁酸减少其肠肝循环，但可能引起腹胀、便秘等胃肠道副作用（发生率＞40%），而奥维昔巴特的主要副作用为轻度脂溶性维生素（如维生素A、D、E、K）吸收减少（通过补充维生素可纠正），且无肠道动力影响。口服给药每日一次（根据体重调整剂量，儿童40mg/kg或成人120mg），需监测血清维生素水平（每3个月一次）。某病例系列显示，长期用药（＞1年）的PFIC患者，瘙痒控制稳定，且未出现肝功能进一步恶化的病例。这种“靶向胆汁酸重吸收+改善瘙痒与生长”的特性，为PFIC患者提供了提高生活质量、促进正常发育的关键治疗手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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