武特里西兰是一种通过皮下注射给药的转甲状腺素蛋白导向小干扰核糖核酸药物，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变成人患者，其利用RNA干扰机制长效沉默致病基因表达，为这一进展性、致死性疾病提供了创新的疾病修饰疗法。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性由转甲状腺素蛋白基因突变导致错误折叠的转甲状腺素蛋白形成淀粉样纤维，沉积于周围神经、心脏等多器官。武特里西兰通过其双链小干扰核糖核酸分子，与肝脏细胞内编码转甲状腺素蛋白的信使核糖核酸特异性结合，并引导其降解，从而显著减少突变型和野生型转甲状腺素蛋白的合成，从源头上降低导致淀粉样沉积的蛋白质负荷。

　　在关键临床试验中，武特里西兰每三个月给药一次的方案展现了卓越疗效。与安慰剂相比，治疗组患者血清转甲状腺素蛋白水平持续、深度地平均降低超过80%。更重要的是，在临床终点方面，治疗显著延缓了神经病变的进展，改善了患者的生活质量评分。该药每三个月皮下注射一次的给药频率，相比需更频繁给药的其他疗法，极大提升了治疗便利性和依从性。首次用药后通常需观察患者。常见不良反应主要为注射部位反应，如红肿、疼痛，通常较轻微。由于转甲状腺素蛋白也参与维生素A的转运，长期治疗需监测维生素A水平并考虑补充。

　　与肝移植或需每周频繁注射的早期反义寡核苷酸药物相比，武特里西兰在给药间隔和患者体验方面实现了显著突破。肝移植虽是根治手段，但供体稀缺、手术风险高。武特里西兰通过便捷的皮下注射实现长效基因沉默，提供了有效且创伤小的全身性治疗。与早期需频繁给药的治疗相比，其超长的给药间隔大大减轻了治疗负担。尽管作用机制是降低所有转甲状腺素蛋白，但治疗获益远大于潜在风险，维生素A管理已成为标准护理的一部分。

　　武特里西兰的临床应用，深刻改变了遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病变的治疗格局。它使得患者通过一种极为便捷的方案，就能有效控制疾病的生化基础，从而有望稳定或延缓神经功能损害的进展。医生在治疗前会确认基因诊断，并在治疗中定期评估神经功能、生活质量和进行必要的血液监测。这种创新的长效基因沉默疗法，为全球患者提供了一种变革性的疾病修饰治疗选择，显著减轻了治疗负担，并有望改善长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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