针对肥厚型心肌病这一常见的遗传性心脏病，一种首创的选择性心肌肌球蛋白变构抑制剂玛伐凯泰的出现，标志着治疗模式从症状控制转向了针对疾病核心病理生理学的精准干预。马瓦卡坦的作用机制直接靶向心肌收缩的分子引擎——肌球蛋白。在梗阻性肥厚型心肌病中，心肌肌小节相关基因的突变导致心肌过度收缩和舒张功能障碍。玛伐凯泰可逆性地与心肌肌球蛋白的腺苷三磷酸酶催化结构域结合，将其稳定在一种超松弛状态，从而抑制肌球蛋白与肌动蛋白的横桥形成，减少每个心动周期中参与收缩的肌球蛋白头数量。这种作用直接降低了心肌的过度收缩力，减轻左心室流出道梗阻，同时改善心肌的舒张功能，而不会影响心肌细胞的电生理特性。

　　马瓦卡坦适用于治疗有症状的纽约心脏病协会心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。梗阻性肥厚型心肌病以心室肌异常肥厚、左心室流出道在收缩期出现梗阻为特征，导致心悸、胸痛、运动耐量下降、呼吸困难甚至晕厥。该药为口服胶囊，每日一次，需在富有该疾病诊疗经验的医生指导下起始和滴定剂量。治疗必须从最低剂量开始，并严格遵循剂量递增方案，期间需通过超声心动图监测左心室射血分数和流出道压差，以防发生心衰。因其有导致心力衰竭的风险，使用受到严格的评估和监测要求。

　　关键临床试验数据有力地支持了其疗效。在EXPLORER-HCM研究中，与安慰剂组相比，接受玛伐凯泰治疗30周的患者，在运动后左心室流出道压差、峰值摄氧量（衡量运动耐量的金标准）以及纽约心脏病协会心功能分级和症状评分等多个关键终点上均获得显著改善。与传统的药物治疗（如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂）主要针对缓解症状和减慢心率不同，玛伐凯泰直接作用于过度活跃的心肌收缩蛋白，是从分子层面降低心肌的过度收缩力。与有创的室间隔心肌切除术或酒精室间隔消融术相比，它提供了首个口服的疾病靶向疗法。玛伐凯泰代表了肥厚型心肌病治疗范式的根本转变，为患者提供了从病理生理学根源上改善心脏功能的创新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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