在β地中海贫血等无效造血性贫血的治疗领域，一种创新作用机制的药物罗特司特的问世，标志着治疗策略从传统的输血和祛铁，转向了针对红细胞生成本身进行生物学调节的新方向。罗特司特是一种重组融合蛋白，其作用机制与传统的促红细胞生成素完全不同。它通过巧妙地“伪装”成转化生长因子-β超家族受体的一部分，与细胞膜上特定的配体结合，从而阻断转化生长因子-β超家族中某些抑制性信号通路（如Smad2/3信号通路）的过度活化。在β地中海贫血和骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞等疾病中，这些通路的异常活化会阻碍后期红细胞前体细胞的有效成熟。罗特司特通过解除这种“刹车”效应，促进晚期红细胞前体的成熟和分化，增加功能性红细胞的产生，从而改善贫血。

　　罗特西普目前主要用于治疗需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者的贫血，以及极低危至中危的骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞且有输血依赖的成人贫血患者。对于β地中海贫血患者而言，长期依赖输血会导致铁过载，引起多器官损害。该药为皮下注射，每三周一次，在医疗专业人员的指导下进行。治疗目标是在不依赖输血或减少输血需求的情况下，将血红蛋白水平稳定在个体化目标值以上。治疗期间需监测血红蛋白、血小板计数，并注意管理可能发生的骨痛、关节痛、头痛和血压升高等不良反应。

　　关键临床研究数据验证了其减少输血负担的显著效果。在需要规律输血的β地中海贫血患者中进行的试验显示，与安慰剂组相比，接受罗特西普治疗的患者有显著更高比例（约21%对4.5%）在治疗的第13至24周期间实现至少33%的输血负担减少，且部分患者甚至实现了超过12周无需输血的“输血不依赖”状态。与必须定期输注红细胞和持续进行祛铁治疗的传统支持治疗相比，罗特司特从疾病生理机制层面进行干预，为部分患者提供了一种能主动提升自身有效红细胞生成、可能改变疾病管理轨迹的长期治疗选择。它代表了治疗无效造血性贫血从“替代”到“促进”的重要模式转变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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