在血友病A的预防治疗领域，一种颠覆传统凝血因子替代模式的双特异性抗体艾美赛珠单抗，通过模拟凝血因子的功能开创了治疗新纪元。艾美赛珠单抗并非直接补充患者体内缺乏的凝血因子VIII，而是一种人源化的双特异性单克隆抗体。其创新之处在于，它能同时桥接结合凝血因子IXa和凝血因子X，将二者聚集在适当的空间位置，从而在没有凝血因子VIII参与的情况下，直接激活凝血因子X转化为凝血因子Xa，恢复自然的凝血级联反应。这种机制巧妙地绕过了对凝血因子VIII的需求，无论患者体内是否存在凝血因子VIII抑制物，都能有效促进止血，是一种功能性的凝血因子VIII旁路制剂。

　　艾美替珠单抗被批准用于存在或不存凝血因子VIII抑制物的血友病A患者的常规预防性治疗，以防止或减少出血事件的发生。传统上，血友病A患者需定期静脉输注凝血因子VIII制品进行预防治疗，但部分患者会产生抑制物，使因子治疗失效。该药采用方便的皮下注射给药，在初始的每周一次、持续四周的负荷剂量后，即可过渡到每周一次、每两周一次甚至每四周一次的维持方案，极大地减轻了患者的治疗负担。与需要频繁静脉穿刺的传统预防治疗相比，其便捷性显著提高了长期治疗的依从性。

　　大型临床研究证实了其卓越的预防出血效果。在有抑制物的患者中进行的HAVEN 1研究显示，与之前的旁路制剂预防治疗相比，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者年化出血率中位数降低了87%。在没有抑制物的患者中，与原有的凝血因子VIII预防治疗相比，艾美替珠单抗同样显示出非劣效甚至更优的出血预防效果，年化出血率中位数可降低达68%。更重要的是，高达80%以上的患者实现了零自发性关节出血。相较于需要频繁静脉输注、半衰期短的传统凝血因子，艾美赛珠单抗的长半衰期和皮下给药方式，为患者提供了从频繁静脉治疗中解放出来的可能，标志着血友病A管理从替代治疗迈向功能性治愈理念的重要一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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