在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一曾被认为无法阻挡的进行性心衰病因面前，小分子稳定剂氯苯唑酸的出现，首次为延缓疾病进展提供了具有循证医学证据的病因治疗手段。他法米地是一种高度选择性的小分子口服药物，其治疗原理并非直接清除沉积在心肌组织中的淀粉样蛋白，而是作用于疾病的源头——不稳定的转甲状腺素蛋白四聚体。在遗传性或野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变中，转甲状腺素蛋白四聚体易于解离为错误折叠的单体，并聚合形成淀粉样纤维沉积于心肌等处。氯苯唑酸能以高亲和力、高特异性与转甲状腺素蛋白四聚体上的甲状腺素结合位点结合，稳定其四聚体结构，从而有效减缓或阻止其解离为致病性单体和后续的淀粉样纤维形成过程。

　　他法米地适用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病成人患者，以降低心血管相关死亡率和心血管相关住院率。该病是由于淀粉样蛋白沉积于心肌间质，导致心肌僵硬、舒张功能障碍，进而引发进行性心衰。该药为口服胶囊，每日一次服用，用药便捷。治疗前需通过组织活检和质谱分析等技术明确诊断，并区分淀粉样变类型。治疗期间需定期监测心脏功能、疾病相关生物标志物以及神经系统状况，评估疗效与耐受性。

　　关键临床试验ATTR-ACT研究的结果具有里程碑意义。在这项为期30个月的随机对照试验中，与安慰剂组相比，接受氯苯唑酸治疗的患者全因死亡风险显著降低30%，心血管相关住院风险也降低了32%。同时，治疗组患者在6分钟步行距离和堪萨斯城心肌病患者生活质量量表评分等反映功能状态和生活质量的指标上，衰退速度也显著慢于安慰剂组。在氯苯唑酸问世前，该病主要以针对心衰症状的对症支持治疗为主，无法改变疾病进程。氯苯唑酸通过稳定疾病根源蛋白，首次为患者提供了能够明确延缓疾病进展、改善预后的特异性疗法，彻底改变了转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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