什么是急性髓系白血病（AML）？

　　急性髓系白血病（AML）是中国最常见的白血病亚型，占所有白血病患者的一半以上。AML在30岁以下的人群中发病率比较低，之后随年龄逐渐升高，在70岁以上的老年人群中发病率最高，中位发病年龄68岁。AML进展快速，如不接受有效治疗，患者生存期仅为6-10个月，是死亡率最高的白血病亚型。由于AML起病隐匿、病情危重，早期发现和尽早开始治疗就显得尤为重要。急性白血病因正常血细胞无法发挥功能，因此在临床上经常出现贫血、感染、出血等相关临床症状，因白血病细胞浸润亦会出现骨痛、淋巴结肿大等情况。为了改善AML患者的治疗结果，医学界正在进行不断研究和探索，包括新药的开发、靶向治疗、免疫治疗以及造血干细胞移植等方法。

　　格拉吉布(glasdegib/Daurismo)作用靶点：BCL-2（B细胞淋巴瘤因子-2）

　　作用机制：格拉吉布是一种口服小分子抑制剂，作为Hedgehog信号通路的抑制剂，它通过与跨膜蛋白Smoothened（SMO）受体结合，抑制Hedgehog信号通道的转导。Hedgehog信号通道在多种细胞过程中发挥作用，包括细胞增殖、分化和组织再生，从而减少白血病细胞的增殖。

　　适应症：与小剂量阿糖胞苷联合使用，治疗新诊断的年龄75岁及以上的成人AML患者，或者那些由于存在共病而不能接受高强度化疗的AML患者。

　　用法用量：一般患者在可接受不良反应或疾病可控的情况下,每天一次,口服格拉吉布100 mg,一个疗程28天;不良反应：贫血，疲劳，出血，发热性中性粒细胞减少症，肌肉骨骼疼痛，恶心，水肿，血小板减少症，呼吸困难，食欲下降，消化不良，粘膜炎，便秘和皮疹。国内上市医保报销：国内暂未上市，未纳入医保报销范围。

　　临床效果：格拉吉布(glasdegib/Daurismo)是唯一获批用于AML治疗的SMO抑制剂。格拉吉布与LDAC联用的中位OS显著延长(8.8个月vs.4.9个月，HR=0.51,P=0.0004)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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