在药物研发的历史长河中,很少有药物能够像依伐卡托(Ivacaftor,CAS:873054-44-5)这样,从分子机制到临床应用都展现出清晰的科学逻辑。作为首个针对囊性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)病因而非症状的药物,依伐卡托不仅改变了一种罕见病的治疗格局,更为精准医疗时代提供了典型范例。依伐卡托的化学名称为N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺,分子式为C24H28N2O3,分子量为392.49。从外观上看,依伐卡托呈现为白色至类白色固体粉末,熔点范围在212-215°C之间,沸点约为550.4°C(预测值),密度为1.187 g/cm³。

　　从结构上看,依伐卡托包含一个关键的喹啉酮骨架,这是药物化学中重要的药效团,广泛存在于多种生物活性化合物和重磅药物中。分子中的酰胺键作为连接"优势构建模块"和二叔丁基苯酚的关键纽带,在药用化学中具有多重作用:既可通过氢键与结合位点相互作用,又因其代谢不稳定性为药物代谢提供了可调控位点。

　　囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传疾病,由CFTR(囊性纤维化跨膜传导调节因子)基因突变引起,导致患者多个器官功能逐渐衰退,严重威胁生命。在全球约7万名CF患者中,约95%的病例由CFTR基因突变导致,但不同突变类型对治疗的响应存在显著差异。囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传疾病,由CFTR(囊性纤维化跨膜传导调节因子)基因突变引起,导致患者多个器官功能逐渐衰退,严重威胁生命。在全球约7万名CF患者中,约95%的病例由CFTR基因突变导致,但不同突变类型对治疗的响应存在显著差异。

　　在CF患者中,CFTR基因的突变导致蛋白功能异常。其中,G551D突变是典型的III类门控突变,甘氨酸在551位被天冬氨酸取代,导致CFTR蛋白虽然能够到达细胞表面,但通道开放概率显著降低。依伐卡托通过直接与CFTR通道结合,诱导非传统的门控模式,显著提高通道开放概率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 依伐卡托 https://www.kangbixing.com/drug/yfkt/