转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种隐匿进展、预后极差的罕见病，长期以来缺乏高效且可及的治疗手段，无数患者被天价原研药挡在有效治疗的门外。阿考米迪（Acoramidis，商品名ATTRUBY）的上市，为这类患者带来了突破性希望，作为高选择性转甲状腺素蛋白稳定剂，它凭借明确的作用机制、扎实的临床试验数据，成为ATTR-CM一线治疗的核心选择。

　　阿考米迪的疗效与安全性，均基于一项全球多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床试验——ATTRibute-CM研究，该研究共纳入632例症状性ATTR-CM患者，涵盖野生型与变异型两种类型，随访周期长达30个月，后续还开展了为期42个月的开放标签扩展研究，为药物的临床应用提供了扎实的证据支撑。

　　1.主要复合终点：研究的主要终点为全因死亡+心血管住院累积风险，结果显示，阿考米迪组的风险比（HR）=0.51，相对风险降低约49%，与安慰剂组相比存在统计学显著差异（p=0.018），表明阿考米迪能显著降低患者的致命性心血管事件与住院风险，改善患者长期预后。在42个月的开放标签扩展研究中，持续使用阿考米迪的患者，全因死亡+首次心血管住院的风险比进一步降至0.57（95%CI，0.46-0.72），获益持续提升。

　　2.生存率与住院率：30个月随访数据显示，阿考米迪组患者的总生存率达到81%，而安慰剂组仅为74%，全因死亡风险降低25%；42个月扩展研究中，全因死亡风险进一步降低34%，表明长期使用阿考米迪能显著提升患者的生存率。在住院控制方面，阿考米迪组年均心血管住院次数从安慰剂组的0.6次降至0.3次，住院率从43%降至27%，大幅减少了患者因心血管事件住院的频率，减轻了患者的医疗负担与身体痛苦。

　　3.心功能与生活质量：阿考米迪能显著降低心衰核心标志物NT-proBNP的水平，延缓6分钟步行距离的下降，稳定心肌厚度，同时改善堪萨斯城心肌病问卷总体评分，表明其不仅能阻断疾病进展，还能有效维持患者的运动能力，提升生活质量，让患者能够更好地回归正常生活。

　　4.安全性：阿考米迪整体耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂组相似，且多为轻中度，无需停药即可自行缓解。常见不良反应主要为腹泻（11.6%vs安慰剂组7.6%）、上腹痛（5.5%vs安慰剂组1.4%），偶见轻度血清肌酐升高，均为可逆性。在肝脏安全性方面，仅观察到短暂、轻度的转氨酶（ALT/AST）升高，发生率与安慰剂组无显著差异，且未出现临床明显肝损伤或伴有黄疸的病例，无患者因肝脏相关不良反应停药。此外，阿考米迪组的严重不良事件发生率（54.6%）低于安慰剂组（64.9%），进一步证实了其长期用药的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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