硬纤维瘤作为一种相对少见但对患者生活质量影响显著的疾病，长期以来治疗选择有限。传统观念中，针对病情进展且需要全身治疗的成年硬纤维瘤患者，往往缺乏有效的单药治疗方案。然而，SpringWorks Therapeutics研发的口服γ-分泌酶抑制剂nirogacestat（奥格西韦奥）的出现，有望改写这一局面。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准其作为单药疗法用于此类患者，这一消息引起了医药行业和患者群体的高度关注。此前欧盟委员会在2019年9月授予该药物针对相同适应症的孤儿药资格认定，2023年11月还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可见其在硬纤维瘤治疗领域的潜力得到了多方认可。

　　奥格西韦奥注意事项

      在使用奥格西韦奥(OGSIVEO)时，以下是一些重要的注意事项：

　　1、腹泻在奥格西韦奥(OGSIVEO)治疗的患者中，有时会出现严重的腹泻。在FIFI中，84%的患者患有腹泻，16%的患者患有3级腹泻。首次腹泻发生的时间中位数为9天(范围:2至434天)。监测病人和管理使用止泻药物。建议的修改剂量。

　　2、卵巢毒性在接受奥格西韦奥(OGSIVEO)治疗的患者中，女性的生殖功能和生育能力可能受到损害。对生育力的影响可能取决于各种因素，包括治疗的持续时间和治疗时性腺功能的状态。奥格西韦奥(OGSIVEO)对生育率的长期影响尚未确定。在开始接受奥格西韦奥(OGSIVEO)治疗前，告知患者卵巢毒性的潜在风险。监测患者月经周期的变化规律或雌激素缺乏症状的发展，包括潮热，夜汗和阴道干燥。

　　3、肝毒性分别有30%和33%的患者出现ALT或AST升高。3级或AST高度分别为6%和2.9%。定期监测肝脏功能测试并按建议调整剂量。

　　4、非黑色素瘤皮肤癌新的非黑色素瘤皮肤癌可发生在患者治疗奥格西韦奥(OGSIVEO)。在FMI中，皮肤鳞状细胞癌和基底细胞癌分别占2.9%和1.4%。在手术前进行皮肤病学检查，并在治疗期间进行常规检查。

　　5、电解质异常电解质异常可发生在接受奥格西韦奥(OGSIVEO)治疗的患者。其中包括磷酸盐含量下降(65%)和钾含量下降(22%)。在20%的患者中，磷酸盐<2毫克/dl发生在奥格西韦奥(OGSIVEO)患者中。3级钾含量下降的患者占1.4%。定期监测磷酸盐和钾的含量，并在必要时补充。

　　6、胚胎-胎儿毒性根据动物研究的结果及其作用机制，奥格西韦奥(OGSIVEO)在给孕妇注射时会对胎儿造成伤害。在器官发生期间，在人体接触150毫克的推荐剂量每天两次的情况下，给怀孕大鼠口服尼鲁卡司他导致胚胎-胎儿毒性和母亲接触低于人体接触时死亡。告知孕妇胎儿的潜在危险。建议女性和男性在接受奥格西韦治疗期间和最后一次注射后的一周内使用有效的避孕药具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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