转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种进行性疾病，伴有显著的复发性心血管事件负担，诊断后一年内心力衰竭发生率比非ATTR-CM人群高出近50%。近年来，随着对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）探索的不断深入，已有部分药物被证实可用于治疗ATTR-CM；然而，一些患者仍在疾病晚期才被诊断，此时结局明显更差。此外，真实世界数据显示，治疗启动常常延迟，有时在诊断后长达9个月。为了进一步明确早期诊断以及随后快速启动治疗的重要性，近日在JACC发表的一篇文章便深入探讨了阿考米迪对此类患者心血管累积结局的影响，为此类患者的治疗策略带来更多循证医学证据。

　　阿考米迪(Acoramidis)是一种选择性的口服TTR稳定剂，可在第28天达到近乎完全的TTR稳定，在美国、欧洲、日本和英国获批用于治疗成人的野生型和变异型ATTR-CM。在Ⅲ期ATTRibute-CM研究中，阿考米迪显著降低了全因死亡率或首次心血管相关住院共同构成的复合终点，且在第3个月即观察到效果。然而，其对累积性心血管结局事件负担的疗效尚未见报道。本研究是对ATTRibute-CM及其开放标签研究的扩展分析，旨在探索Acoramidis对心血管结局累积发生率疗效。

　　阿考米迪在30个月内显著降低了ATTR-CM患者累积心血管结局的负担。与安慰剂相比，Acoramidis在第1个月时便可观察到更少的累积事件数量，且差异随时间逐渐增大，至第30个月时，每100例接受治疗的患者可避免53起事件。近四分之一的累积心血管事件发生在前6个月内。该研究结果提示，累积性事件负担可能很早就会出现，凸显了在ATTR-CM中进行及时评估、诊断和治疗的重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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