于生长激素缺乏症患儿的家庭来说,长久以来的治疗像是一场漫长而痛苦的马拉松,为了补上身体缺失的那一点点激素,孩子必须忍受每天一次的皮肉之苦,一年就是365针。12月25日,国家药品监督管理局(NMPA)批准帕西生长激素注射液(索马帕西坦,somapacitan)在国内上市,用于治疗因内源性生长激素分泌不足导致生长迟缓的2.5岁及以上儿童。这款药物的获批,意味着这场马拉松终于有了更轻松的跑法。
儿童生长激素缺乏症(GHD)的核心矛盾,在于身体里本该分泌的生长激素不够,导致生长节律被打乱。治疗的本质不是刺激拔高,而是把缺失的那一部分补回来。过去,标准治疗意味着每天注射一次短效生长激素。虽然有效,但代价巨大:孩子对针头的恐惧、生活节奏被频繁打断、以及不可避免的漏打,这些都会直接导致依从性下降,进而影响最终的生长效果。[1]帕西生长激素带来的改变是颠覆性的:它将给药频率从每天一次降低到了每周一次。这并非因为它使用了更猛的激素,而是利用了可逆性白蛋白结合技术。这种技术能让药物在体内停留的时间变长,使生长激素在一周内持续、平稳地发挥作用,而不是像短效针剂那样打一针、很快消失。这是一种更接近生理节律的给药方式。
帕西生长激素注射液只适用于经专科医生确诊为生长激素缺乏症的孩子。对于那些单纯偏矮但不缺激素的孩子,盲目使用不仅不会凭空多长,反而可能招致风险:一是骨龄可能被推得过快,导致生长板提前关闭,前几年看着长得快,最终成年身高反而受损;二是剂量难以把控,体内IGF-1偏高可能引发水肿、头痛、疲劳等副作用;三是让本可以自然生长的孩子承受了不必要的打针痛苦和心理压力。帕西生长激素的价值,不在于让人长得更快,而在于让那些必须长期治疗的孩子,能以更少的痛苦坚持下去。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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