进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种让患儿和家长都备受煎熬的疾病。由于基因突变导致肝细胞排泄胆汁障碍，胆汁酸在肝内积聚，引发严重的瘙痒——患儿常常把自己抓得遍体鳞伤，无法安睡，甚至因长期胆汁淤积而发展为肝硬化和肝衰竭。过去，唯一的根治手段是肝移植，但手术风险高、费用昂贵、供体难寻。奥维昔巴特（Odevixibat）的出现，彻底改变了这一局面。它是全球首个获批用于治疗PFIC的口服药物，能有效降低胆汁酸水平，显著缓解瘙痒，延缓疾病进展。
奥维昔巴特是一种首创的、口服的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，由瑞典Albireo公司（现属Ipsen）研发。2021年获得美国FDA和欧盟EMA批准，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症状，适用于3个月及以上的儿童和成人。此外，奥维昔巴特还获批用于治疗Alagille综合征（ALGS）和胆道闭锁相关胆汁淤积性瘙痒，但PFIC是其核心适应症。PFIC根据基因突变类型分为1型、2型等，但无论哪种类型，共同特点是胆汁酸从肝细胞排泌障碍，导致胆汁酸在肝内和血液中积聚。高浓度胆汁酸进入皮肤和神经末梢，引发剧烈瘙痒。同时，持续胆汁淤积还会损伤肝细胞，最终导致纤维化和肝硬化。
奥维昔巴特的出现，让PFIC患儿从“无法忍受的瘙痒”和“被迫肝移植”的困境中解脱出来。它用一片小小的胶囊，撬动了胆汁淤积性肝病的治疗革命。如果您的孩子正在经历不明原因的顽固瘙痒、肝功能异常，请尽快到儿童肝病专科就诊，明确是否为PFIC。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥维昔巴特(Bylvay/Odevixibat)的出现改变了让患儿瘙痒难忍的局面
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