进行性家族性肝内胆汁淤积（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）是一组常染色体隐性遗传性疾病，其特征是由胆汁合成和运输的缺陷引起的严重肝内胆汁淤积。PFIC常发生在新生儿期或者1岁以内，继而迅速进展，导致门静脉高压、肝衰竭、甚至肝癌。部分类型在青少年、成人也有发病。目前尚无确切的PFIC发病率报道，研究表明，PFIC约占婴幼儿胆汁淤积症的9%～13%。早期诊断、治疗可能改善预后。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的疗效。2021年，美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特（Odevixibat）适用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者。

　　奥维昔巴特由法国Ipsen公司研发生产。它是一种针对特定罕见病瘙痒症状治疗的药物。对于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），适用于3个月及以上患者，可治疗其瘙痒症状，不过对PFIC2型中因ABCB11基因变异致胆汁盐输出泵蛋白完全缺失或功能丧失的患者或许无效；对于Alagille综合征（ALGS），它则用于12个月及以上患者胆汁淤积性瘙痒的治疗，为这些患者缓解痛苦带来了新的选择。

　　奥维昔巴特适应症：1、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）奥维昔巴特（BYLVAY）适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症状。用途限制对于携带特定ABCB11基因变异（导致胆盐输出泵蛋白无功能或完全缺失）的2型PFIC亚组患者，奥维昔巴特可能无效。2、Alagille综合征（ALGS）奥维昔巴特（BYLVAY）适用于治疗12个月及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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