癫痫是儿童最常见的神经系统疾病之一，药物难治性癫痫（drug-resistantseizures，DRE）在儿童中的比例较高，DRE的发生率在成人及混合年龄研究中约为14.6%，在儿童中约为25.0%。其中，3岁前出现癫痫发作的儿童中约有35%发展为DRE，以难治性癫痫发作为重要表现的临床综合征包括结节性硬化、Dravet综合征及LennoxGastaut综合征。司替戊醇（stiripentol，STP）为第二代抗癫痫发作药物（anti-seizuremedications，ASMs），作用于γ-氨基丁酸（γ-aminobutyricacid，GABA）能系统，并与其他ASMs具有药理学相互作用，从而发挥独特的直接和间接抗惊厥特性。此外，STP还具有抑制乳酸脱氢酶（lactatedehydrogenase，LDH）和神经保护作用。

　　司替戊醇由法国研发，最早于2007年由欧洲药品管理局批准作为丙戊酸盐和氯巴占的辅助用药，应用于Dravet综合征。2018年美国药品监督管理局批准STP用于2岁及以上儿童，并于2022年扩大适用人群至6月龄以上且体重≥7kg患者，与氯巴占联用于Dravet综合征。我国于2023年批准STP干混悬剂与氯巴占和丙戊酸盐联合，用于Dravet综合征患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。此外，STP作为儿童难治性非典型失神发作、部分性癫痫发作的添加治疗研究也在进行中。

　　司替戊醇添加治疗起始剂量为20mg/（kg·d），均分为2～3次给药，在3～4周内逐渐增加至50mg/（kg·d）的维持剂量，最大3g/d。司替戊醇的药代动力学是非线性的，且受到剂量和年龄影响，清除率随剂量的增加而降低，较小年龄儿童通常稳态血药浓度更低。与年龄大于12岁的儿童相比，6～12岁儿童STP浓度下降39.6%，6岁以下儿童司替戊醇浓度下降57.5%，提示，年幼儿童可能需要比青少年或成人更高的剂量和更多的给药频次。由于司替戊醇的CYP酶抑制作用，添加STP治疗时通常需考虑是否调整原用药物剂量，以避免药物代谢减慢后血药浓度升高带来的不良反应，推荐对应用STP的儿童进行治疗药物监测。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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