他替瑞林通过脑TRH受体对中枢神经系统（CNS）产生强而持久的多重作用。与天然TRH相比，他替瑞林对CNS的兴奋作用强10-100倍，作用持续时间长约8倍，且体内稳定性显著提高。其作用机制包括调节神经递质（如乙酰胆碱和多巴胺）的代谢，激活多巴胺系统，从而改善运动协调能力。他替瑞林适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状，包括运动不协调、步态异常、言语变化和眼球运动异常等。脊髓小脑变性症（SCA）是一种常染色体显性遗传的神经系统退行性疾病，全球患病率约为1-5/10万，其中SCA3型在中国最常见，占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。

　　用法用量

　　成人推荐剂量为每日2次，每次1片（5mg），早晚饭后口服。可根据年龄和症状适当增减剂量，一般6盒（约3个月用量）为一个疗程。口腔崩解片可在口中迅速崩解，无需饮水，特别适合吞咽困难的患者。

　　临床疗效

　　多项临床研究证实了他替瑞林的疗效。在一项为期6周的随机双盲安慰剂对照Ⅱ期临床研究中，60例脊髓小脑变性患者接受他替瑞林治疗，结果显示他替瑞林组整体改善率显著优于安慰剂组（P=0.0394）。在Ⅲ期临床研究中，427例患者接受他替瑞林或安慰剂治疗28-52周，28周时他替瑞林组整体改善率显著优于安慰剂组（P<0.001），共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组为39.4%。他替瑞林组的不良反应发生率为14.1%，与安慰剂组几乎相等。2024年韩国开展的一项为期24周的多中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅳ期研究显示，他替瑞林显著降低了韩国版共济失调评定量表（K-SARA）评分（p=0.0321），在"站姿"和"语言障碍"子分数方面改善尤为明显。

　　不良反应

　　他替瑞林的不良反应主要包括：神经系统：头痛、头晕、嗜睡、失眠、注意力不集中消化系统：恶心、呕吐、食欲不振、胃部不适、腹痛、腹泻循环系统：心悸、血压波动、心律失常过敏反应：皮疹、瘙痒、荨麻疹、面部肿胀、呼吸困难所有不良反应均为轻中度，在治疗期间和（或）停药后可自行缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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