随着医学技术的进步，人体最复杂的基因代码逐渐被人所破解，由此诞生的基因疗法开始出现，很多人以为基因免疫疗法是治疗癌症，其实其治疗点远不止癌症，癌症只是基因治疗的一大板块，目前越来越来多的免疫疗法试验证明基因疗法可以治疗很多其他疾病，比如难以治疗的帕金森综合征。下面靶向药物海外就医就带大家一起了解一下。
9月7日，Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。VY-AADC01就是这样一款充满潜力的疗法。它含有腺相关病毒2衣壳和可以驱动AADC基因表达的巨细胞病毒启动子，用来将AADC基因直接递送至多巴胺受体所在的壳核（putamen）神经元，从而绕过黑质（substantia nigra）神经元，使壳核神经元表达AADC酶，将左旋多巴转化为多巴胺。因此，VY-AADC01有潜力持续增强左旋多巴向多巴胺的转化，通过一次性施用，恢复患者的运动能力并改善症状。
VY-AADC01基因疗法的安全性在临床试验中得到了证实。结果显示，VY-AADC01改善了队列2和3的患者的运动功能的多项测量，左旋多巴和其他帕金森药物的使用可大大减少。VY-AADC01的一次性治疗可以耐受24个月。预计关键2-3期项目将于2017年底开始。靶向药物海外就医相信在不久的将来帕金森综合征我们可以通过出国看病的基因疗法来进行治疗。
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