奥希替尼（OSIMERTINIB）是治疗EGFR阳性非小细胞肺癌的第三代靶向药，与标准疗法相比，奥希替尼可使患者的无进展生生存期显著延长，不论患者是否出现了脑转移，奥希替尼对患者无进展生存期的改善均比标准疗法好。这也意味着，与标准疗法相比，奥希替尼显著降低了患者的疾病进展风险。那为什么奥希替尼的疗效这么好呢？
奥希替尼是第三代的不可逆的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)，主要用于抑制EGFR敏感性和EGFR T790M型耐药突变。虽然EGFR - TKI s对于NSCLC和EGFR激活突变的患者是一种有效的标准疗法，但近50 - 60%的患者最初对这种治疗反应迅速，最终通过T790 M突变获得了耐药性。而奥希替尼可以穿透血脑屏障，因此对中枢神经系统转移也具有活性。
奥希替尼（OSIMERTINIB）副作用更小。尽管奥希替尼组中位持续时间更长，但奥希替尼≥3级的不良反应事件概率更低（奥希替尼组34%，标准疗法组45%）。奥希替尼最常见的副作用是58%的腹泻，32%皮肤干燥。≥3级的腹泻，奥希替尼组和标准疗法组分别为2%和 3%。因不良反应停止治疗的患者，奥希替尼组为13%，标准疗法组为18%。
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