酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是通过占据BCR-ABL蛋白结合ATP的位点，抑制该酶活性的分子靶向药物，已成为CML慢性期（CML-CP）患者的主要治疗手段。尼洛替尼第二代TKI。最新数据表明，对于经尼洛替尼治疗后达到持续深分子学反应（DMR）的Ph+慢性期CML患者，约半数患者可停止治疗，并且无治疗缓解时间可持续96周。

　　在ENESTfreedom研究中，经过至少3年的尼洛替尼一线治疗后达到DMR的190例患者停止了治疗。96周时，48.9%的患者仍然保持着主要分子学反应。该研究中共88例患者重新开始了尼洛替尼的治疗，98.9%的患者能再次达到MMR；仅1例患者在重新治疗7.1周后未达到MMR，并撤出研究。在ENESTop研究中，研究人员入组了126例从伊马替尼切换至尼洛替尼治疗且在停止治疗前达到持续DMR的患者。96周时，53.2%的患者仍保持无治疗缓解（TFR）。该研究中，MR4.0或MMR缺失的56例患者再次启动了尼洛替尼治疗，其中52（92.9%）例患者达到MR4.0和MR4.5。

　　在ENESTfreedom研究中，100例TFR持续48周以上的患者在第2个48周时，不良反应发生率相比第1个48周有所下降，如肌肉骨骼痛从第1个48周的34%下降至第2个48周的9%，治疗巩固期降为17%。在ENESTop研究中，73例TFR持续48周以上的患者，AES率从第1个48周的82.2%降至63%。肌肉骨骼疼痛发生率从47.9%降至15.1%，而治疗巩固期将为13.7%。这些研究表明，约一半的Ph+CML患者满足了严格的停药标准，并且停药后TFR持续了96周，并且超过90%的在48周时保持TFR的患者在96周时继续保持TFR。

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