Larotrectinib是Loxo Oncology和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。它是一款从早期开发时期开始就针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。它已经获得美国FDA的突破性疗法认定，孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。而且，在药物研发过程中，检验该药物疗效的临床试验也采用了“篮子试验”（basket trial）的试验设计。即不按照患癌组织来募集患者，而是按照肿瘤的分子特征来募集患者。
此次批准是基于larotrectinib在多项临床试验中的表现。根据今年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的最新数据，在55名可以用RECIST标准衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能够达到80%的客观缓解率（ORR）。值得注意的是，larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致。
“今日的批准标志着治疗癌症的疗法从基于人体起源组织向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步，”FDA局长Scott Gottlieb博士说：“Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的进展。我们现在有能力让合适的患者在正确的时间获得匹配药物的治疗。”
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