2016年10月,FDA加速批准了礼来公司的Lartruvo(Olaratumab)与多柔比星(Doxorubicin)联合治疗成人软组织肉瘤(Soft-tissue sarcoma,STS)。Olaratumab是目前唯一特异性结合血小板衍生生长因子受体α(PDGFR-α)的单抗,同时也在CDE发布的《第一批临床急需境外新药名单的通知》的名单中,其在国内的上市申请已获CDE的受理。
软组织肉瘤(Soft-tissue sarcoma,STS)是起源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维等组织的恶性肿瘤,其发病率低,但由于恶性程度高,预后差,一直以来都是临床实践中的治疗难点。目前,针对STS的一线治疗主要以蒽环类药物和异磷酰胺等化疗药为主,一线化疗治疗失败后的患者往往没有标准的治疗药物和手段。Lartruvo®的上市,及其与多柔比星联用的获批,为患者提供了新的治疗选择。
2005年,在ImClone Systems公司开发olaratumab的过程中,当时的格列卫(活性成分伊马替尼Imatinib,酪氨酸激酶抑制剂) 正在进行治疗表达PDGFRα的前列腺肿瘤的临床试验。研究发现,前列腺癌、乳腺癌和肺癌等癌细胞常扩散至骨组织处形成转移性骨肿瘤,而且骨肿瘤细胞也表现出PDGFRα和下游信号转导分子活性的增强,因此可以使用PDGFRα拮抗剂对骨肿瘤进行治疗。
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