一项Ⅰ期试验对FGFR抑制剂瑞戈非尼的疗效进行了评估，共有219例患者接受筛选，99例具有FGFR1～3 mRNA表达，其中51例患者接受了疗效评价，ORR为24%（均为PR），DCR为73%。PIK3CA/RAS野生型患者ORR为30.6%。
既往接受过CPI治疗的10例膀胱癌患者ORR为30%，DCR为80%。研究认为，通过FGFR mRNA表达水平选择瑞戈非尼受益人群是可行的，瑞戈非尼具有良好的安全性和极具前景的抗肿瘤活性，但需要除外PIK3CA/RAS突变患者。其他的FGFR抑制剂有BGJ398，Ⅱ期试验中顺铂方案治疗失败且具有FGFR3突变/融合的mUC患者获得的ORR也达到36%，大部分不良反应均为1～2级。
FGFR抑制剂的ORR可达30%～40%，mPFS为5～6个月，相比较目前的免疫治疗以及化疗而言，FGFR抑制剂的疗效已显著提高，当然这需要后续的Ⅲ期对照临床研究来进一步证实，但目前的疗效数据已经足够支持这部分患者接受抗FGFR的靶向治疗。美国FDA已经授予其突破性疗法资格认定，相信很快会批准，这将会开启晚期膀胱癌的靶向治疗。
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