2024年3月15日， 瑞司美替罗 获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH，也称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎[MASH]）的成人患者。 瑞司美替罗（Rezdiffra）是一种靶向肝脏的甲状腺激素受体(THR)-β的小分子 ...
图卡替尼 是一种高选择性的口服酪氨酸激酶抑制剂，主要用于靶向治疗HER2阳性乳腺癌。它通过抑制HER2激酶的活性，阻断了HER2信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。 与其他TKI相比，图卡替尼对HER2激酶亚型的选择性更高，减少了对其他激酶 ...
图卡替尼 是一种对HER2激酶结构域高度选择性的口服可逆TKI，并且对表皮生长因子受体的抑制作用最小。在其临床前表征和早期临床阶段设置中，图卡替尼已显示出有效的脑部穿透能力。其与其他抗HER2化合物联合使用的强大生物学原理支持这一点，因为图卡替尼 ...
胆管癌是一种起源于肝内和肝外胆道上皮的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界面临的挑战。近年来，随着基因组学研究的深入，科学家们发现IDH1基因突变在胆管癌的发生和发展中扮演着重要角色。IDH1基因突变导致异柠檬酸脱氢酶（IDH1）酶活性异常，进而引发肿瘤 ...
恩西地平 （IDHIFA）由Agios和Celgene联合开发，并于2017年8月1日获得美国食品药品管理局（FDA）的批准上市。该药物的主要作用机制是通过抑制IDH2基因突变产生的异常蛋白质，从而干扰AML细胞的生长和分裂。IDH2是线粒体中三羧酸循环的关键酶，其突变会 ...
仑伐替尼(lenvatinib）又名 乐伐替尼 ，是由日本卫材公司研发的一种口服多受体酪氨酸激酶抑制剂，于2015年2月13日首次在美国上市，商品名为Lenvima，临床用于治疗侵袭性、局部晚期或转移性分化型甲状腺癌、非小细胞肺癌以及其他实体瘤。2018年9月获准在 ...
急性髓系白血病（AML）是一种常见且严重的急性白血病，其发病始于骨髓并迅速进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。 AML，作为血液系统中最常见的恶性肿瘤之 ...
恩西地平 (Enasidenib)是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，用于治疗一种称为急性髓性白血病（AML）的白血病亚型，特别是那些患有IDH2基因突变的AML患者。是一种IDH2抑制剂，通过干扰IDH2基因突变产生的异常蛋白质来干扰AML细胞的生长和分裂。 ...
司替戊醇 有效地控制了Dravet综合征相关的癫痫发作，帮助患者减少抽搐的频率和严重程度。它作用于中枢神经系统，通过增加大脑抑制性神经递质GABA的水平来减轻神经冲动。司替戊醇通常与其他抗癫痫药物联合使用，以增强治疗效果。 中山大学附属第七医 ...
2023年初，基于显示蛋白尿减少的数据，双内皮素-血管紧张素受体拮抗剂 斯帕森坦 (sparsentan)成为美国食品和药物管理局批准用于治疗IgA肾病(IgAN)的第一种非免疫抑制疗法。在2023年ASN肾脏周上提交的两项新临床试验进一步支持了这种疗法的肾脏保护潜力， ...
近年来，GLP-1受体激动剂（比如大家熟悉的司美格鲁肽）成为了医学界的“晋网红”，迅速吸引了无数目光。这款药物不仅能帮助控制食欲，还能促进胰岛素分泌，提升代谢，就像为身体按下了“加速”按钮。无论是在减重领域表现出色，还是在心血管疾病的预防上 ...
Jyseleca（ 非戈替尼 Filgotinib）作为另一种Janus激酶抑制剂（JAK抑制剂），适用于治疗对一种或多种改善疾病的抗风湿药物（DMARDs）反应不足或不耐受的中重度活动性类风湿性关节炎(RA)的成年患者。非戈替尼可以单独使用或与甲氨蝶呤（Methotrexat，MTX ...
贝组替凡 （Belzutifan，Welireg）的说明书、临床试验、用法用量是一种由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗与Von Hippel-Lindau（VHL）林岛综合征相关的癌症的药物。VHL林岛综合征是一种罕见的遗传疾病，会导致体内多个部位形成肿瘤和囊肿，包 ...
非戈替尼 是一种口服的JAK1优先抑制剂。已在欧盟、英国、日本等多个国家和地区获批，主要用于治疗成人类风湿性关节炎患者。该药物可以单独使用，也可以与甲氨蝶呤联合使用。此外，非戈替尼的新适应症溃疡性结肠炎也已在多国提交了申请。 克罗恩病（ ...
斯帕森坦 是一种口服药物，属于双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，专门用于治疗特定类型的肾脏疾病，包括IgA肾病（IgAN）。它通过阻断血管紧张素II受体（AT1）和内皮素1受体（ETA），减少蛋白尿，并可能延缓肾功能衰退。 适应症 IgA肾病患者， ...
康奈非尼 （Braftovi，通用名：encorafenib）是一种靶向抗癌药物，由Array BioPharma开发，目前由辉瑞公司（Pfizer）负责生产和销售。 康奈非尼 （Encorafenib）是一种激酶抑制剂，主要用于治疗具有BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素 ...
肿瘤是一类严重威胁人类健康的疾病，而瑞戈非尼片作为一种新型的抗肿瘤药物，为患者带来了新的希望。 瑞戈非尼 （Stivarga）是一种口服抗癌药物，主要用于治疗转移性结直肠癌、胃肠间质瘤和肝癌。它通过抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞的增殖来发挥作用 ...
托法替尼 是一种JAK抑制剂，能有效地选择抑制JAK3，同时对JAK1、JAK2也有抑制作用，从而在细胞因子水平异常的体系中阻断JAKs介导的一系列细胞因子信号通路，抑制异常免疫信号的传导。JAK抑制药干扰细胞因子受体信号的传 ...
结直肠癌若携带KRAS G12C，传统二线伊立替康单药客观缓解率不足5%，患者常在腹泻与骨髓抑制间徘徊。突变KRAS持续激活下游通路，推动肿瘤快速进展。 索托拉西布 通过不可逆结合KRAS G12C突变半胱氨酸，将异常蛋白锁定在非活性构象，从而阻断增殖信号。Cod ...
子宫内膜癌是女性生殖系统常见的恶性肿瘤，其中一部分患者属于错配修复功能缺陷或高度微卫星不稳定性亚型，这一特性意味着肿瘤细胞的DNA复制纠错能力丧失，导致基因突变大量积累，进而产生大量异常蛋白质。这些异常蛋白质可以被免疫系统识别为“非己”抗 ...
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