贝组替凡 是一种口服给药的缺氧诱导因子2α抑制剂，其获批用于治疗希佩尔·林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，标志着该领域在针对罕见遗传性疾病相关肿瘤的治疗方面取得了革命性突破。该药物通过直接结合缺氧诱 ...
西多福韦是一种具有广谱抗病毒活性的核苷酸类似物，其化学结构与胞嘧啶脱氧核苷酸相似，通过干扰病毒DNA合成发挥抑制作用，1996年在美国获批用于治疗获得性免疫缺陷综合征（AIDS）患者的巨细胞病毒（CMV）视网膜炎，后扩展至其他免疫功能低下人群的CMV感 ...
厄达替尼 作为一种口服给药的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗携带特定成纤维细胞生长因子受体基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，标志着该领域在针对罕见驱动基因突变进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过强 ...
在肺癌的精准治疗版图中，HER2 exon20插入突变曾是一块难啃的“硬骨头”。这个仅占非小细胞肺癌百分之一至三的罕见驱动突变，因蛋白结构特殊、传统HER2靶向药（如曲妥珠单抗）难以结合，长期处于“无药可用”的境地——患者只能依赖化疗，缓解率低且生存 ...
阿达格拉西布 是一种口服给药的强效选择性克尔斯滕大鼠肉瘤病毒癌基因同源物G12C抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的晚期非小细胞肺癌和结直肠癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对难治性驱动基因突变方面取得了实质性进展。该药物通过不可逆地结合克 ...
在人类与癌症的漫长斗争中，急性白血病一直是最难攻克的堡垒之一，尤其是那些经历了多种治疗仍无效或复发的患者，面临着“无药可用”的绝境。今天，我们要介绍一位在白血病治疗领域崭露头角的“攻坚利器”—— 瑞维美尼 （通用名：revumenib，曾用研发代 ...
在精准医疗的时代，癌症治疗不再仅仅是“地毯式轰炸”的化疗，而是逐渐转变为“精确制导”的靶向治疗。今天，我们要认识一位靶向治疗领域的“新星”——艾伏尼布（通用名：ivosidenib，商品名：Tibsovo）。它就像一位训练有素的狙击手，能够精准识别并攻 ...
奎扎替尼 是一种口服给药的强效高选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其获批用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的急性髓系白血病，标志着该领域在针对特定基因突变进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过特异性抑制FMS样酪氨酸激酶3这一关 ...
荃科得 是一种口服给药的强效选择性蛋白激酶B小分子抑制剂，其获批用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌的治疗，标志着该领域在针对磷酸肌醇3-激酶/蛋白激酶B/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白信号通路异常活化方面取得了重要进展。该药物通过特 ...
宗艾替尼 （宗格替尼）是针对特定基因突变设计的口服靶向药物，其研发聚焦于解决非小细胞肺癌治疗中一个棘手的耐药问题。该药物的核心作用靶点是HER2基因的20号外显子插入突变，这种突变导致HER2蛋白持续异常激活，驱动肿瘤生长，并且对既往的EGFR靶向 ...
瑞普替尼 是一种口服给药的下一代广谱酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合阳性的晚期实体瘤患者，代表了肿瘤精准治疗领域的又一次重要突破。该药物通过强效抑制神经营养酪氨酸受体激酶A、B、C三种亚型，能够有效阻断由基因 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子抑制剂，专门设计用于靶向一种名为“menin-KMT2A/MLL”的蛋白质相互作用。这一相互作用在特定类型的急性白血病发病机制中扮演着关键角色。具体而言，在携带KMT2A重排或NPM1突变的急性髓系白血病患者中，异常的menin-KMT2A/MLL ...
艾拉司群 作为一种口服选择性雌激素受体降解剂，其获批用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，为内分泌治疗耐药后的患者提供了新的治疗希望。该药物通过独特的三重作用机制发挥作用：竞争性拮抗雌激素与受体的结合、诱 ...
当身体被过量的皮质醇“淹没”，库欣综合征患者正经历着一场由激素失衡引发的全身性风暴：向心性肥胖、满月脸、紫纹爬满皮肤，更隐匿却致命的是高血压、糖尿病、骨质疏松的悄然侵蚀。传统治疗要么依赖手术切除肿瘤（若病因明确），要么用药物“粗暴”阻 ...
非戈替尼是一种口服给药的高选择性Janus激酶1抑制剂，其获批用于类风湿关节炎、溃疡性结肠炎等免疫介导炎症疾病的治疗，标志着该领域在精准调控免疫通路方面取得了新的进展。该药物通过特异性抑制Janus激酶1这一关键信号转导蛋白，能够有效阻断多种促炎 ...
原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）是一场肾脏的“沉默战争”：免疫系统异常产生的IgA免疫复合物沉积在肾小球，激活两条致命通路——内皮素系统驱动的血管收缩与纤维化、血管紧张素系统介导的肾小球高压与炎症，最终导致蛋白尿加剧、肾功能不可逆下降。长期 ...
肝内胆管癌作为恶性程度较高的胆道肿瘤，约百分之十至十六的患者携带FGFR2基因融合或重排，这类患者对传统化疗敏感性低，既往接受吉西他滨联合顺铂标准化疗的客观缓解率仅为百分之十五至二十，中位总生存期不足十三个月，疾病进展后缺乏有效治疗手段。福 ...
宗艾替尼 作为第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于晚期非小细胞肺癌治疗具有里程碑意义，成功解决了前两代靶向药物因T790M突变导致的耐药难题。该药物通过强效抑制由T790M突变介导的耐药机制，同时保持对原发性敏感突变的抑制活性，能 ...
急性髓系白血病（AML）患者中，约三成携带FLT3基因突变，这类患者面临的核心困境的是化疗耐药频发、疾病进展迅猛，传统治疗手段往往难以突破生存瓶颈。在靶向治疗尚未普及的阶段，这类患者的中位生存期通常不足六个月，且复发后再治疗的难度大幅提升。吉 ...
作为一种口服给药的创新小分子抑制剂，瑞维美尼的获批上市标志着急性髓系白血病治疗领域迎来了针对特定分子靶点的精准治疗时代。该药物独特的作用机制在于能够高选择性地阻断menin蛋白与KMT2A重排或NPM1突变蛋白形成的异常复合物，这种复合物正是驱动特 ...
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