在血液系统疾病中，血小板减少症是一种常见且危险的病症——血小板作为人体止血凝血的“关键卫士”，正常参考值为(100~300)×10/L，当血小板计数低于100×10/L时，患者出血风险会显著升高，轻则出现皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血，重则引发内脏出血、颅内 ...
在全球恶性肿瘤患病榜单中，肺癌常年位居榜首，也是我国发病率、死亡率双高的恶性肿瘤疾病，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占全部肺癌病例的85%以上。过往临床治疗中，晚期非小细胞肺癌患者预后极差，传统放化疗治疗针对性弱、副作用强烈，不仅无法精准灭杀 ...
Dravet综合征原称婴儿严重肌阵挛性癫痫(severe myoclonic epilepsy of infancy，SMEI)，是一种在婴儿期出现症状的发育性及癫痫性脑病。全球发病率约1/40000～1/20000，占3岁内婴幼儿癫痫的8%，中国2018年将其列入首批罕见病目录。临床表现为1岁内起病（ ...
阿培利司是用于治疗携带PI3KCA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的靶向药物。这个药物改变了传统治疗方案，为特定患者群体带来了新的希望。全球III期临床试验SOLAR-1结果显示，在PI3KCA突变患者中，阿培利司联合氟维司群相比安慰剂联合氟维司群，中 ...
阿培利司 (Alpelisib)是一种磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂。其上市为携带PIK3CA突变、既往内分泌治疗进展的HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者提供了针对该靶点的治疗方案，标志着精准治疗的重要进展。阿培利司与氟维司群联合，适用于治疗绝经后女性和 ...
喜保宁 (Vigabatrin、Sabril、氨己烯酸)是一种抗惊厥(抗癫痫)药物，在特定类型的难治性癫痫和婴儿痉挛症治疗中扮演着重要角色。它并非一线首选药物，而是当其他多种治疗方案效果不佳时，医生与患者共同权衡利弊后的“特殊武器”。喜保宁通过抑制大脑中 ...
在心血管罕见病诊疗领域，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种致死率高、误诊率高、预后极差的进展性心脏疾病。该病因转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠、异常沉积于心肌组织，导致心肌僵硬、舒张功能衰竭，最终引发顽固性心衰、恶性心律失常 ...
慢性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病的发生，多与“染色体异常导致的异常激酶”有关。传统靶向药（如伊马替尼、达沙替尼等）的作用，就是抑制这种异常激酶，阻止癌细胞增殖。但癌细胞非常“狡猾”，在治疗过程中会不断发生基因突变，从而逃避药物的抑制 ...
莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）是一种新型的JAK1/2和ACVR1抑制剂，主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF）患者，尤其是伴有贫血的成人患者。该药物通过抑制JAK1/2激酶活性和ACVR1活性，减缓疾病进展，并改善贫血症状。莫洛替尼通过以下机制 ...
阿达格拉西布的核心优势，首先体现在“精准”——它不像化疗药那样“不分敌我”，而是像“精准导弹”一样，专门瞄准携带KRAS G12C突变的癌细胞，不损伤正常细胞，真正实现“靶向抗癌”。具体来说，它的作用机制十分明确：KRAS G12C突变，本质是KRAS蛋白 ...
索托拉西布的核心突破在于对KRAS G12C突变蛋白的精准“锁定”。KRAS G12C突变体的半胱氨酸残基是“致癌开关”，索托拉西布通过分子结构设计，与该半胱氨酸形成不可逆共价键，将突变蛋白永久固定在“非活性状态”，从而阻断下游PI3K/AKT、MAPK等致癌信号 ...
KRAS基因，其实是我们体内一种很常见的原癌基因。你把它想象成控制细胞生长的“开关”。正常情况下，这个开关是受控的，需要生长时打开，不需要时关闭。但是，当KRAS发生突变（比如我们今天要讲的G12C突变），这个开关就坏了，卡死在了“开启”的状态。 ...
卡普利沙 ，又被称为Caprelsa、、Vandetanib、凡德他尼片等，是一款针对甲状腺髓样癌的精准靶向治疗肿瘤细胞药物。卡普利沙能够特异的靶向结合VEGFR，RET，TIE2，EPHR，EGFR细胞，抑制肿瘤细胞的生长；是属于抑制剂类药物。卡普利沙的问世和普及，对于 ...
对于FGFR2融合/重排的晚期复发转移性胆管癌患者，早期精准基因分型、及时启动 英菲格拉替尼 规范化周期治疗、长期坚持随访监测、科学管控不良反应，是稳定控制肿瘤进展、缩小病灶、延长生存期、提升晚期生活质量的核心关键。历经多项权威临床研究验证， ...
结核病是全球高发的慢性传染性疾病，其中耐多药、广泛耐药肺结核是临床治疗的重大难题。传统抗结核方案疗程长达18–20个月，用药繁琐、毒副作用大、治愈率偏低，且多重耐药菌株对绝大多数传统抗结核药物完全失效，大量耐药结核患者陷入“无药可用、久治 ...
阿可替尼 （Acalabrutinib，亦称阿可拉布替尼）是第二代高选择性、共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由阿斯利康（AstraZeneca）研发，商品名康可期/Calquence。相比第一代BTK抑制剂伊布替尼，阿可替尼对BTK靶点的选择性更高、脱靶效应更少，实 ...
达拉非尼 (Dabrafenib)是一种BRAF V600基因突变的抑制剂，属于抗肿瘤药物。达拉非尼通过与曲美替尼联合应用，可以针对特定的基因变异，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。 药品名称： 达拉非尼、甲磺酸达拉非尼胶囊、泰菲乐、TAFINLAR、Dabrafenib ...
人体细胞内的MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）本是精密调控的生长控制系统。但当BRAF基因发生V600突变——这种突变存在于50%的晚期黑色素瘤、1-3%的肺癌和30-50%的甲状腺癌中——整个系统陷入疯狂：突变的BRAF蛋白如同焊死的油门踏板生长信号24小时持续 ...
在肿瘤信号传导的复杂网络中，MAPK通路堪称“癌变高速公路”——约40%的实体瘤存在该通路异常激活。 曲美替尼 （Trametinib）作为首个口服MEK1/2抑制剂，通过精准阻断这一核心通路，将BRAF突变型黑色素瘤的5年生存率从不足20%提升至49%，开创了靶向治疗 ...
维莫德吉（Erivedge）是一种Hedgehog信号通路抑制剂，适用于成人转移性基底细胞癌，或手术后复发或不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者。维莫德吉的作用原理维莫德吉（Erivedge）是Hedgehog(Hh)信号通路的抑制剂，Vismodegib结合并抑制Hedgehog信 ...
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