吉瑞替尼 是一种口服给药的强效选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其获批用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗在针对特定基因突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过特异性抑制FMS ...
原发性高草酸尿症（PH）是一种因肝脏草酸合成通路关键酶缺陷导致的罕见遗传病，患者体内草酸过度生成并随尿排泄，反复引发肾结石、肾钙质沉着，约半数在30岁前进展至终末期肾病。传统治疗依赖大剂量维生素B6（仅部分患者有效）、多饮水及对症碎石，无法 ...
喷他脒 （Pentamidine，商品名Pentacarinat等）是一种人工合成的芳香双脒类化合物，自20世纪30年代起用于抗寄生虫治疗，核心应用场景为免疫缺陷人群（如HIV/AIDS、器官移植受者）的机会性原虫感染，尤其以卡氏肺孢子虫肺炎（PCP）的治疗与预防最为经典 ...
拓得康（通用名特泊替尼，Tepotinib，商品名Tepmetko）是一种高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，2021年获FDA批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在NSCLC的驱动基因图谱中，MET外显子14跳跃突变虽仅占3%-4%，却因传统 ...
在实体瘤的驱动基因图谱中，RAS家族（KRAS、NRAS、HRAS）突变占据核心地位——约30%的癌症与RAS异常激活相关，其中KRAS G12C/D/V等突变是非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌的“头号元凶”。然而，RAS蛋白因表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋，曾长期被视为 ...
伐度司他的本质是HIF通路的“生理性激活剂”。与ESA直接补充外源性EPO不同，它靶向HIF-PH酶——这一在正常氧条件下促进HIF-α亚基降解的关键分子。通过抑制HIF-PH活性，伐度司他能稳定细胞内HIF-α亚基，使其与HIF-β亚基结合形成转录复合物，进而激活下 ...
培美替尼 是一种口服给药的强效选择性成纤维细胞生长因子受体1、2、3抑制剂，其获批用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，标志着胆道系统肿瘤治疗在针对罕见驱动基因变异进行精准干预方面取得了重要突破。 ...
艾伏尼布 是一种口服给药的强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，其获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病和晚期胆管癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对代谢酶突变进行干预方面取得了里程碑式进展。该药物通过特异性抑制突 ...
莫博替尼 是一种口服给药的强效选择性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，标志着肺癌靶向治疗在克服罕见耐药突变方面取得了重要突破。该药物通过不可逆地结合表皮生长因子受体 ...
复发或转移性宫颈癌的治疗长期面临“后线无高效药”的困境。这类患者经含铂化疗±贝伐珠单抗一线治疗后，疾病进展迅速，传统二线化疗（如拓扑替康、紫杉醇）客观缓解率不足15%，中位总生存期仅6-8个月，且毒性显著。 替索单抗 （tisotumab vedotin，商品 ...
在肺癌的精准治疗版图中，HER2 exon20插入突变曾是一块难啃的“硬骨头”。这个仅占非小细胞肺癌1%至3%的罕见驱动突变，因蛋白结构特殊、传统HER2靶向药（如曲妥珠单抗）难以结合，长期处于“无药可用”的境地——患者只能依赖化疗，缓解率低且生存期短。 ...
非达霉素 是一种口服给药的窄谱大环内酯类抗菌药物，其获批用于治疗艰难梭菌相关性腹泻成人患者，标志着感染性疾病治疗领域在针对特定病原体进行精准抗菌治疗方面取得了重要进展。该药物通过抑制细菌核糖核酸聚合酶，阻断信使核糖核酸的转录，从而特异 ...
西诺氨酯 （通用名cenobamate，商品名Xcopri/Ontozry）是一种新型抗癫痫药物，2019年先后在美国和欧盟获批，用于成人局灶性癫痫发作的添加治疗。局灶性癫痫是最常见的癫痫类型，约60%患者对现有抗癫痫药物（ASMs）单药治疗反应不足，需联合用药，但传统 ...
斯帕森坦 是一种口服给药的双重内皮素受体和血管紧张素II受体1拮抗剂，其获批用于治疗具有进展风险的免疫球蛋白A肾病成人患者，标志着肾小球疾病治疗领域在针对发病机制进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过同时阻断内皮素-1和血管紧张素II两条 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种由异常转甲状腺素蛋白（TTR）沉积于心肌间质导致的进行性心力衰竭疾病，可分为遗传型（突变TTR）与野生型（年龄相关沉积），患者常因心肌僵硬、舒张功能障碍隐匿进展，确诊后中位生存期仅2-3年。传统治疗 ...
阿思尼布 是一种口服给药的强效特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，其获批用于治疗既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性髓性白血病慢性期患者，标志着该领域在克服酪氨酸激酶抑制剂耐药方面取得了革命性突破。该药物通过结合BCR-ABL ...
在携带BRCA1/2基因突变的乳腺癌与卵巢癌患者中，肿瘤细胞因同源重组修复缺陷，长期依赖PARP酶介导的单链DNA损伤修复维持生存，这一“脆弱性”成为精准打击的突破口。他拉唑帕利（Talazoparib，商品名Talacare）作为第三代高选择性PARP抑制剂，通过强化“ ...
恩西地平 获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对代谢酶突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，能够阻断2-羟基戊二酸这一致癌代 ...
在多重耐药肺结核（MDR-TB）的治疗领域，长期存在“药物越用越多、疗程越拖越长、治愈率却难提升”的恶性循环。这类对异烟肼和利福平同时耐药的顽疾，传统方案需联合4种以上药物，疗程长达18-24个月，且因药物毒性（如肝损伤、神经炎）和患者依从性差， ...
Inluriyo （通用名Imlunestrant）的登场，为雌激素受体阳性乳腺癌的后线治疗带来了剂型与机制的双重革新。长期以来，内分泌耐药后的ER+乳腺癌患者依赖注射用SERD（如氟维司群）或化疗，前者需肌肉注射且生物利用度受限，后者毒性显著。Inluriyo作为首个 ...
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