莫博替尼 是一种专门设计用于靶向表皮生长因子受体外显子20插入突变的口服酪氨酸激酶抑制剂,其创新的环状结构使其能够有效克服由该突变导致的药物结合障碍,从而抑制肿瘤细胞增殖,为这一既往对传统EGFR抑制剂不敏感、治疗选择有限的难治性突变亚型患 ...
KRAS是实体瘤中最常见的致癌突变基因,其中G12C点突变约占非小细胞肺癌突变类型的13%。 索托拉西布 是一种口服、不可逆的KRAS G12C抑制剂,通过特异性结合并锁定处于非活性状态的KRAS G12C突变蛋白,将其稳定在失活构象,从而阻断其依赖鸟苷三磷酸的信号 ...
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变是一种进行性、致死性的疾病,其特征是肝脏产生的转甲状腺素蛋白因基因突变或老化而发生错误折叠,解离成单体后聚集成淀粉样纤维,沉积在心脏、神经等组织中,导致器官功能障碍。 阿考米迪 是一种新型口服小分子药物,其作 ...
瑞维美尼 作为一种高选择性的Menin抑制剂,近期获得批准用于治疗携带核仁磷蛋白1突变且缺乏有效替代方案的复发或难治性急性髓系白血病成年患者及1岁及以上儿童患者,这一特定突变在成人急性髓系白血病中较为常见,传统化疗对此类患者疗效有限且复发率高 ...
宗艾替尼 ,一种高效且选择性强的口服酪氨酸激酶抑制剂,专门针对急性髓系白血病中一种常见的驱动突变——FLT3基因内部串联重复突变或酪氨酸激酶结构域点突变,其通过紧密结合并抑制突变型FLT3受体的自体磷酸化及其下游信号通路,从而有效阻断白血病细 ...
阿纳莫林 是一种口服、非肽类、选择性生长素释放肽受体(ghrelin receptor)激动剂,主要适用于治疗恶性肿瘤相关的恶病质。具体而言,它用于改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的体重下降、肌肉减少和食欲减退等症状。阿那莫林最 ...
癌症恶病质是一种以食欲严重减退、非自主性体重显著下降(特别是肌肉丢失)和全身性炎症为特征的复杂代谢综合征,与患者生活质量下降、治疗耐受性差及生存期缩短密切相关。癌症恶病质并非单纯营养不良,而是肿瘤介导的全身性代谢紊乱综合征。肿瘤细胞会 ...
阿培利司 是一种口服PI3K抑制剂,其作用机制是通过抑制PI3K酶亚基编码蛋白,靶向乳腺癌的PIK3CA突变基因。在体外和体内试验模型中,阿培利司能够抑制PI3K/Akt信号传导通路,减少包括乳腺癌在内的异种移植模型中的肿瘤生长。特别值得注意的是,阿培利司 ...
婴儿痉挛症,也叫West综合征,是婴儿期最严重的癫痫性脑病之一。90%以上的患儿在1岁前发病,高峰在4到7月龄。每1万名活产婴儿中约有2到5个被确诊。数字不大,但落到任何一个家庭头上,就是100%。核心症状很有辨识度:成串的点头样发作,每次1到2秒,一天 ...
喜保宁 (Vigabatrin、Sabril)主要适用于两类特殊患者群体,一是2岁及以上患有难治性复杂部分性癫痫发作的成人和儿童,这类患者的癫痫发作难以通过常规治疗控制,喜保宁为其提供了新的治疗可能;二是1个月至2岁患有婴儿痉挛的儿童患者,婴儿痉挛病情严 ...
骨髓纤维化的核心病理机制包括JAK-STAT信号通路过度激活、炎症反应和贫血。与第一代JAK抑制剂仅靶向JAK-ATAT通路不同, 莫洛替尼 的创新之处在于其双重作用机制。首先,作为JAK1/JAK2抑制剂,它能有效阻断异常活化的JAK-STAT信号通路,从根源上抑制疾病 ...
阿达格拉西布 (Adagrasib)是一种针对KRAS G12C突变的靶向治疗药物,主要用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。KRAS基因突变是许多癌症中常见的驱动因素,而KRAS G12C是这些突变中的一个特定类型。阿达格拉西布通过 ...
厄达替尼 是一种口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂,可抑制FGFR1/2/3/4(IC50分别为1.2/2.5/3.0/5.7 nM)。FGFR属于受体酪氨酸激酶家族,在多种肿瘤细胞中存在高表达或突变,导致下游RAS/MAPK等信号通路异常激活,促进细胞增殖、上皮间质转化和血管生成,驱动 ...
在尿路上皮癌中,成纤维细胞生长因子受体基因的突变、融合或扩增是较为常见的驱动改变,可导致其编码的受体酪氨酸激酶持续激活,驱动肿瘤进展。 厄达替尼 是一种口服的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,获批用于治疗携带有易感成纤维细胞生长 ...
希佩尔-林道综合征是一种罕见的遗传病:患者因VHL基因胚系突变,一生中会反复长出肾癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤,过去只能依靠反复手术拆弹,系统治疗长期空白。 贝组替凡 是一种口服、选择性缺氧诱导因子-2α抑制剂,用于治疗无 ...
吡托布鲁替尼 是一种高选择性、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,通过阻断B细胞受体信号通路,抑制恶性B细胞的增殖和存活。与早期BTK抑制剂相比,吡托布鲁替尼对耐药突变患者可能仍具疗效,为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。目前,吡托布鲁替 ...
在血液肿瘤治疗领域,当患者对现有疗法产生耐药时,往往面临无药可用的困境, 吡托布鲁替尼 的问世,犹如一道曙光,为这类血液肿瘤患者带来了重生的希望。作为全球首个且唯一获批的可逆性非共价BTK抑制剂,吡托布鲁替尼凭借独特的作用机制,打破了传统共 ...
特泊替尼 是一款强效、高选择性的小分子MET抑制剂。它的作用机制非常精巧,能够直接与c-Met蛋白的ATP结合位点结合,从而阻断其异常信号传导。通俗地说,特泊替尼如同一把特制的钥匙,精准地插入了“卡死的油门”,将其复位,切断驱动癌细胞生长的核心指 ...
在非小细胞肺癌精准诊疗领域,除常见的EGFR、ALK靶点外,MET外显子14跳跃突变是一类预后极差、进展迅猛的罕见驱动基因突变,多见于高龄、吸烟的晚期肺癌患者。这类突变恶性程度高、肿瘤增殖速度快,患者极易出现早期远处转移,且对传统化疗、免疫治疗敏 ...
图卡替尼 是一款高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂(TKI),专为HER2阳性乳腺癌精准研发。药物可特异性结合癌细胞表面HER2受体,精准阻断下游RAS/RAF、PI3K/AKT肿瘤增殖信号通路,从分子层面抑制肿瘤细胞分裂、增殖与浸润转移;区别于同类靶向药,本品对HER ...

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