淋巴瘤是中国常见的恶性肿瘤之一，2020年中国新发霍奇金淋巴瘤（HL）6829例，死亡2807例；新发非霍奇金淋巴瘤（NHL）92834例，死亡54351例1。弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是NHL中最常见的一个亚类，已成为发病率逐年增长的恶性肿瘤之一，但一线治疗后， ...
罗莫珠单抗，也被称为洛莫索珠单抗、罗莫单抗，是一种人源化单克隆抗体。它通过独特的双重作用机制——抑制骨吸收和增加骨形成，来改善骨密度，从而减少骨折风险。这一双重作用机制使得罗莫珠单抗在骨质疏松治疗领域脱颖而出。罗莫珠单抗主要用于治疗已 ...
自身免疫性疾病是一组以机体免疫系统紊乱、错误攻击自身组织器官为核心特征的慢性疾病，涵盖类风湿关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、特应性皮炎、银屑病关节炎等多种类型，全球患病群体庞大，且呈逐年上升趋势。这类疾病病程漫长、反复发作，不仅会导致 ...
肾细胞癌作为泌尿系统恶性程度极高的肿瘤，早期隐匿性强，超半数患者确诊时已进展至晚期，错失手术根治机会。即便接受一线、二线靶向或免疫治疗，仍有大量患者出现耐药、疾病进展，后续治疗选择极为有限，成为晚期肾癌患者生存路上的巨大阻碍。传统肾癌 ...
阿伐替尼（Avapritinib）是一种口服的靶向治疗药物，属于高选择性激酶抑制剂，用于治疗携带特定基因突变的胃肠道间质瘤（GIST）和系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼是一种高选择性酪氨酸激酶抑制剂，是全球首个针对特定基因突变亚型的精准靶向药物。 ...
司美格鲁肽 ，也有译名为索马鲁肽，英文为semaglutide，是一种长效GLP-1受体激动剂，通过刺激胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放、延缓胃排空等多重机制，显著降低血糖并诱导减肥，还能减少2型糖尿病患者的心血管事件风险。它与人体天然GLP-1的序列同源性 ...
艾伏尼布 是一种口服靶向小分子抑制剂，通过特异性阻断异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变蛋白的活性，抑制肿瘤细胞内2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，从而逆转IDH1突变导致的表观遗传学异常和肿瘤细胞增殖。艾伏尼布主要适用于：急性髓系白血病（AML）：用 ...
维莫德吉是由瑞士罗氏制药研发的一种口服小分子靶向药物。其作用靶点为Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）跨膜蛋白。Hedgehog信号通路在胚胎发育过程中对细胞生长和分化起重要作用，但在成年后绝大多数组织中处于静默状态。基底细胞癌的发病与这一信 ...
鲁卡帕尼 是一种强有力的PARP抑制剂，对特定类型的复发性卵巢癌患者表现出抗肿瘤活性。这类患者具有BRCA突变，或是具有高水平基因组杂合性缺失(LOH)的野生型BRCA患者，其中LOH代表着一种同源重组缺陷(HRD)。在美国，鲁卡帕尼已获批用于治疗携带BRCA突变 ...
达罗他胺已在多个III期临床研究中证实了其在前列腺癌多个疾病阶段的价值：ARAMIS研究显示，在非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者中，达罗他胺显著降低转移风险59%；ARANOTE与ARASENS研究进一步证实，无论采用二联方案（达罗他胺+ADT）还是三联方 ...
胆管癌是一类高度侵袭性的消化系统恶性肿瘤，其起病隐匿、进展迅速，约70%的患者在确诊时已处于晚期，失去根治性手术机会。长期以来，以吉西他滨联合顺铂（GemCis）为代表的化疗方案一直是晚期胆管癌的一线治疗基石，但患者整体生存获益有限，中位总生存 ...
帕比司他 （Panobinostat、Farydak）是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂。在临床应用中，它常与硼替佐米及地塞米松联合使用，主要用于治疗复发型多发性骨髓瘤患者，这些患者既往已接受过至少两种治疗方案，且方案中包含硼替佐米及免疫调节剂。基于相关研究， ...
厄达替尼 （Erdafitinib）是BALVERSA的活性成分，是一种激酶抑制剂。其化学名称为N-(3,5-二甲氧基苯基)-N-(1-甲基乙基)-N-[3-(1-甲基-1H-吡唑-4-基)喹喔啉-6-基]乙烷-1,2-二胺。厄达替尼为黄色粉末。它在有机溶剂中几乎不溶或易溶于有机溶剂，在较宽的p ...
考比替尼（cobimetinib）能通过靶向抑制TEAD蛋白中心口袋的棕榈酰化修饰，有效破坏YAP-TEAD相互作用，在多种YAP高激活的恶性肿瘤中，考比替尼均表现出良好的抗肿瘤效果。此外，无论是单独使用考比替尼，还是将其与肝癌一线临床药物索拉非尼（sorafenib） ...
他拉唑帕利（Talazoparib）是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，主要作用于PARP1和PARP2。该药物通过抑制PARP酶的活性，并将PARP“捕获”在DNA损伤部位，从而干扰肿瘤细胞的DNA修复机制，抑制肿瘤细胞生长并诱导其死亡。他拉唑帕利最早于2018年 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的白血病之一，病情进展迅猛、预后极差，我国患者五年生存率偏低，给患者家庭和临床诊疗带来了沉重负担。在AML患者中，高达37%的新诊断病例存在FLT3基因突变，其中80%为FLT3-ITD突变，这类患者往往面临复发风险高、 ...
作为专门针对血小板增多症的特异性降血小板药物， 阿那格雷 是一种磷酸二酯酶3A（PDE3A）抑制剂，其作用机制极具针对性：它通过抑制PDE3A通路，直接诱导血小板生成的前体巨核细胞凋亡，从根源上减少血小板的生成，同时不影响红细胞、白细胞的正常生成， ...
癌症治疗面临诸多难题。对于肝内胆管癌患者，传统治疗手段效果不佳，预后往往较差。而且，肿瘤细胞容易产生耐药性，使得原本有效的药物逐渐失去作用。在众多癌症类型中，FGFR异常并不局限于胆管癌，在尿路上皮癌、乳腺癌等多种实体瘤中也有发现，但针对 ...
在脑胶质瘤的庞大版图中，有一类被称为弥漫性中线胶质瘤（DMG）的恶疾，极其凶险。它多发于儿童和青少年，肿瘤沿着大脑中线结构浸润性生长，导致手术切除极其困难，且对传统放化疗均不敏感。一旦确诊，患者的中位生存期往往仅为9至15个月。更为棘手的是 ...
软骨发育不全是一种遗传性骨骼疾病，会导致不成比例的身材矮小和终生并发症。该病是不成比例身材矮小最常见的遗传原因，由编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因的功能获得性致病变异引起。此变异通过抑制软骨细胞增殖、分化以及细胞外基质合成， ...
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