原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cirrhosis，PBC，既往称为原发性胆汁性肝硬化）是一种肝内胆管进行性破坏导致胆汁淤积、肝硬化、肝衰竭为特征的自身免疫性肝病。患者多表现为无症状或出现疲乏、胆汁淤积（瘙痒、脂肪泻）或肝硬化（门脉高压、腹水 ...
在肺部深处，一场不同于普通肺炎的“慢火”正在悄然燃烧。这不是细菌或病毒引发的常见感染，而是一群狡猾的“非结核分枝杆菌”（NTM）——特别是其中的鸟胞内分枝杆菌复合群（MAC），它们如同森林中顽固的暗火，在慢性肺部疾病患者的肺组织里缓慢蔓延， ...
阿可替尼是第二代共价BTK抑制剂的代表。相比于一代药物，它在化学结构上进行了优化，对BTK靶点的抑制作用更强、选择性更高。通俗地说，一代药物在攻击肿瘤细胞的同时，可能会“误伤”其他靶点（如EGFR、ITK等），从而引发腹泻、皮疹等不良反应。而阿可替 ...
曲美替尼是一种口服选择性MEK1/2抑制剂，属于小分子靶向治疗药物。作用机制：其作用机制是通过变构抑制MEK1和MEK2蛋白激酶，阻断MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK通路）下游的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。曲美替尼联合达拉非尼适用于治疗BRAF ...
脑转移现状严峻：10%-24.4%的EGFR突变NSCLC患者初诊时即有脑转移，5年累积发生率达52.9%，颅内进展是主要死因，且严重影响生活质量。现有治疗短板：第三代EGFR-TKI并非专为脑转移研发，相关数据多来自亚组分析，样本量小、基线不均衡；对高颅内肿瘤负荷 ...
伏索利肽（Vosoritide）是用于治疗软骨发育不全（Achondroplasia,ACH）的靶向药物。软骨发育不全是一种常染色体显性遗传病，主要由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起。这种突变导致软骨细胞增殖受抑，骨骼生长受限，最终表现为四肢短小、身 ...
侵袭性念珠菌病(IC)仍然是导致发病和死亡的重要原因。尽管抗真菌治疗在过去20年中取得了重大进展，但死亡率仍保持在30-60%之间。棘白菌素被推荐为治疗大多数类型IC的一线药物。目前可用的棘白菌素和给药策略可能不足以根除念珠菌，或防止耐药性的发展。 ...
艰难梭菌属革兰阳性厌氧菌，可寄生在人体肠道内，不规范使用抗菌药物时，可导致肠道菌群失调，引起抗生素相关性腹泻和伪膜性肠炎等疾病。万古霉素和甲硝唑可用于治疗艰难梭菌感染，但这些广谱抗菌药物会进一步破坏肠道菌群，导致艰难梭菌感染复发的风险 ...
瑞维美尼 (Revuforj、Revumenib)是一种Menin蛋白抑制剂，适用于治疗1岁及以上的以下两类患者：1，既往接受治疗后疾病复发或未缓解的伴KMT2A基因易位的急性白血病患者。2，既往接受治疗后疾病复发或未缓解且无其他满意治疗方案的伴NPM1基因突变的急性髓 ...
传统PBC治疗以熊去氧胆酸为核心一线方案，虽可改善部分患者胆汁淤积症状，但仍有近半数患者无法达到理想生化应答，长期存在碱性磷酸酶、胆红素持续升高，肝脏损伤不断累积，最终进展为肝硬化。且传统药物抗炎、抗纤维化能力薄弱，无法从根源阻断肝脏病理 ...
脑胶质瘤，尤其是恶性程度最高的胶质母细胞瘤（GBM），一直是神经肿瘤治疗领域最难啃的硬骨头。手术联合术后放化疗是目前的标准方案，但肿瘤复发率高，多数患者预后不佳。而能够有效进入中枢神经系统发挥作用的化疗药物寥寥无几。洛莫司汀（Lomustine） ...
司拉德帕 (Seladelpar、Lyvdelzi)是一种口服的过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂，它通过激活PPARδ受体，调节胆汁酸合成、减轻肝脏炎症和纤维化，从而改善肝功能生化指标并缓解瘙痒症状。本品适用于原发性胆汁性胆管炎(PBC)的治疗，用于：与 ...
ADHD的治疗是一个长期过程，药物选择需要综合考虑症状改善、副作用耐受、生长发育等多个因素。常用药物如哌甲酯和托莫西汀因其胃肠道副作用较大，可能影响儿童的食欲，从而对身高、体重增长及营养摄入产生不利影响。相比之下，胍法辛缓释片对食欲影响较 ...
瑞卢戈利是一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。它代表了一类创新的、非侵入性的激素相关疾病治疗选择。瑞卢戈利通常以复方片剂形式使用，主要用于成年女性：子宫肌瘤相关月经过多用于治疗子宫肌瘤引起的严重月经出血。它能显著减少出血量， ...
基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，好发于头面部等日光暴露区域。虽然多数基底细胞癌通过手术或放疗可获得良好预后，但对于局部晚期、无法手术或已发生转移的患者，治疗选择十分有限。 维莫德吉 （Vismodegib）的出现，为这部分患者带来了新的治疗可能 ...
普雷西替尼，一种针对RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗药物，在最新病例研究中展现了其穿透血脑屏障并进入脑脊液的能力。研究通过定量分析普雷西替尼在血浆与脑脊液中的浓度，揭示了其在中枢神经系统的分布特征。尽管患者在普雷西替尼治疗下 ...
鲁卡帕尼(Rubraca)，英文名称rucaparib。是一种口服小分子聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂。2016年12月19日，美国FDA批准鲁卡帕尼用于治疗晚期卵巢癌，适用于经过2次或2次以上化疗且出现BRCA基因突变的晚期卵巢癌患者。后又多次扩大适应症。鲁卡帕尼(Rub ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊类动物中提取并进一步合成的独特抗肿瘤药物，它已被批准用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗后进展或不耐受的晚期软组织肉瘤患者，以及铂类敏感型复发性卵巢癌患者。其作用机制具有双重性：一方面，它能与DNA的小沟结合，干扰 ...
帕比司他 Farydak是一种具有表观遗传活性的HDAC抑制剂，被批准联合用于至少接受过两种既往治疗方案（包括硼替佐米和IMiD）的患者。表观遗传学是控制基因表达和细胞发育的细胞编程。在多发性骨髓瘤中，正常的表观遗传过程被破坏（也称为表观遗传失调）， ...
厄达替尼是一种口服的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂。作为全球首个获批用于治疗FGFR基因变异尿路上皮癌的靶向药物，它为既往免疫治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了精准的治疗选择。它能够靶向并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR ...
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