米哚妥林 (雷德帕斯、Midostaurin)是多靶点激酶抑制剂，用于FLT3突变阳性急性髓系白血病（与化疗联合）及侵袭性系统性肥大细胞增多症等罕见疾病。AML患者每次50mg每日两次，在化疗周期第8-21天给药；肥大细胞疾病患者每次100mg每日两次。常见副作用包括 ...
FLT3全称为FMS样酪氨酸激酶3，又叫CD135。在体内，当FLT3配体与FLT3受体结合后，会导致FLT3受体二聚化或自磷酸化，信号向下游传导，抑制肿瘤细胞凋亡，并刺激肿瘤细胞增殖和分化。因此，FLT3突变在急性髓系白血病中预示着疾病缓解期短、容易复发。而急性 ...
脊髓小脑性共济失调是一组以脊髓、小脑及脑干受损为核心的遗传性神经系统疾病，属于罕见病范畴，临床核心表现为进行性运动协调障碍。患者常出现步态不稳、肢体共济失调、构音障碍、眼球运动异常等症状，随病情进展，日常活动能力逐渐下降，严重影响生活 ...
帕金森病作为一种常见的神经系统退行性疾病，正随着人口老龄化趋势影响着全球数百万人。在传统药物治疗基础上，新一代儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂奥匹卡朋（Opicapone）的出现，为患者提供了更优的治疗选择。帕金森病不仅表现为众所周知的手抖， ...
帕金森病是中老年常见的神经系统退行性疾病，以震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍等运动症状，以及睡眠障碍、嗅觉障碍等非运动症状的临床表现为显著特征，严重影响患者生活质量。在PD的长病程管理中，运动波动是最突出的临床难题之一。在PD患者中， ...
佐利替尼 适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗，为患者提供新的治疗选择。作为首个获批脑转移适应症的新一代EGFR-T ...
他拉唑帕利 作为目前抗肿瘤活性最强的新一代PARP抑制剂，其独特的超强PARP捕获能力，让抑瘤效果远超传统同类药物，对耐药、晚期进展的BRCA突变肿瘤依旧具备优异疗效。多项大型临床研究证实，他拉唑帕利可显著缩小晚期肿瘤病灶、延长患者无进展生存期， ...
沙芬酰胺是一种第三代高选择性、可逆性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗药物，专为中晚期帕金森病（PD）患者设计，尤其适用于伴有“关期”发作（运动功能波动）的患者。通过抑制MAO-B减少多巴胺降解，并调节谷氨酸释放，显 ...
在慢性疼痛或癌痛的治疗中，阿片类镇痛药(如羟考酮等)发挥着不可替代的作用。然而，这类药物有一个令人困扰的常见副作用——便秘。它不仅影响患者的生活质量，还可能导致治疗中断。为此，医学界研发出了一种专门“对抗”阿片所致便秘的药物纳地美定。纳 ...
PI3K信号通路是调控细胞增殖、存活、代谢、迁移及免疫应答的核心信号网络之一。在结构生物学层面，I类PI3K是由催化亚基p110与调节亚基p85组成的异源二聚体。根据催化亚基的亚型差异，I类PI3K进一步分为IA类（p110α、p110β、p110δ）与IB类（p110γ）， ...
瑞普替尼 是一种强效、选择性的下一代ROS1和原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂。它通过靶向并抑制由ROS1基因融合这种驱动基因突变所导致的异常蛋白质，从而阻止癌细胞的生长和增殖。它对多种ROS1耐药突变（如G2032R）也有效，这是第一代ROS1抑制剂常常失 ...
黑色素瘤是恶性程度极高的皮肤肿瘤，进展快、侵袭性强、易复发转移，其中BRAF V600突变是晚期黑色素瘤最常见的驱动基因突变，也是肿瘤快速增殖、病情恶化的核心诱因。以往单一BRAF抑制剂治疗虽可短期控瘤，但极易出现通路代偿激活、快速耐药，多数患者短 ...
长久以来，HIV的治疗与预防，一直被“每日服药”的难题所困扰。对于HIV感染者而言，长年累月每日定时服药，是一场漫长的身心考验。一旦出现漏服、断药情况，不仅会造成病毒抑制失败、免疫系统反弹，还极易诱发病毒耐药，导致后续无药可医。而对于高危预 ...
慢性肾脏病透析患者长期面临的核心并发症之一就是肾性贫血。肾功能受损后，肾脏促红素分泌不足、铁代谢紊乱、慢性炎症叠加，会导致患者持续性血红蛋白偏低，出现乏力、心慌、气短、活动耐量下降等问题，长期贫血会大幅升高心血管事件、住院及死亡风险， ...
卡博替尼 是一种独特的酪氨酸激酶抑制剂，不仅靶向血管内皮生长因子受体，还靶向生长停滞特异性蛋白6受体和肝细胞生长因子受体(细胞质间质-上皮转化因子:c-MET)。不可切除肝细胞癌通常采用包含免疫检查点抑制剂的方案治疗，此后卡博替尼常作为二线或更 ...
结核病作为一种古老的传染性疾病，至今仍对全球公共卫生构成严重威胁。其中，耐药结核病因治疗周期长、药物选择少、治愈率低等特点，成为临床治疗的难点，给患者家庭和社会带来沉重负担。贝达喹啉作为全球首个获批用于耐药结核病治疗的新型二芳基喹啉类 ...
瑞米布替尼 片是一种口服小分子激酶抑制剂，可抑制布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），该酶在B细胞受体信号通路中发挥关键作用，是一种在肥大细胞、嗜碱性粒细胞、B细胞、巨噬细胞和血小板中表达的细胞内蛋白。瑞米布替尼片可抑制肥大细胞和嗜碱性粒细胞的脱颗粒 ...
西维美林 (Saligren、Cevimeline)是用于缓解干燥综合征患者口干症状的拟胆碱药物，常规剂量为每次30mg、每日3次。用药期间需足量饮水以保护肾功能，并注意其减少出汗的特性，避免在炎热环境中中暑。禁用于未控制哮喘、窄角型青光眼及虹膜炎/葡萄膜炎患 ...
痛风患者常常面临尿酸居高不下、痛风石难以消除的困扰，而传统降尿酸药物（如别嘌醇、非布司他）起效较慢，部分患者甚至出现药物过敏或疗效不佳的情况。拉布立酶（Rasburicase）作为一种重组尿酸氧化酶，能直接分解尿酸，快速降低血尿酸水平，成为难治性 ...
维贝格龙 (Gemtesa/Vibegron)是一种口服、每天一次的片剂，每片含有75mg vibegron，这是一种小分子β3肾上腺素能受体激动剂，有助于放松逼尿肌，使膀胱能容纳更多的尿液，从而减轻OAB症状。基于一项涉及4000多例OAB患者的广泛临床开发项目的结果，其中 ...
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