塞利尼索 是一种口服给药的核输出蛋白1抑制剂，其获批用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对全新分子靶点进行干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制核输出蛋白1，能够阻断肿瘤抑制蛋白如p53、p ...
在HR阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌中，约四成患者携带PIK3CA基因突变，这一异常激活的脂质激酶如同驱动肿瘤生长的“油门”，通过PI3K-AKT-mTOR信号通路持续传递增殖信号，导致内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）耐药、疾病快速进展。传统PI3K抑制剂 ...
赛普替尼 是一种口服给药的强效高选择性转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合阳性的晚期实体瘤以及转染重排重排阳性的甲状腺髓样癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异方面取得了里程 ...
莫洛替尼 是一种口服给药的强效Janus激酶1/2和激活素受体样激酶2抑制剂，其获批用于治疗中危或高危骨髓纤维化患者，标志着该领域在同时改善贫血和脾大症状方面取得了重要突破。该药物通过抑制Janus激酶1/2信号通路减少炎症因子产生和脾大，同时通过抑制 ...
喜保宁 是一种口服给药的强效抗癫痫药物，其获批用于治疗婴儿痉挛症和难治性复杂部分性癫痫发作，标志着癫痫治疗领域在控制特定难治性发作类型方面取得了重要进展。该药物通过不可逆地抑制γ-氨基丁酸转氨酶，减少γ-氨基丁酸的降解，从而增加脑内γ-氨 ...
阿培利司 是一种口服给药的强效选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其获批联合氟维司群用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌患者，标志着该领域在针对磷脂酰肌醇3-激酶信号通路异常活化进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过特 ...
阿纳莫林 是一种口服给药的选择性生长激素促分泌素受体激动剂，其获批用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌等晚期实体瘤患者的恶病质，标志着肿瘤支持治疗领域在改善患者营养状态方面取得了重要进展。该药物通过模拟生长激素释放肽的作用，激活下丘脑的 ...
依氟鸟氨酸（Eflornithine，商品名Iwilfin）是一种人工合成的氨基酸衍生物，化学结构与鸟氨酸相似，其核心药理作用是抑制鸟氨酸脱羧酶（ODC）——这一多胺合成通路的关键限速酶。该药物的历史应用横跨寄生虫病与肿瘤治疗两大领域：1980年代获批用于非洲 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的后线治疗领域，耐药后的治疗选择曾长期受限。这类由KIT或PDGFRA基因突变驱动的肉瘤，虽对伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初始响应良好，但多数患者会在1-3年内因二次突变（如KIT外显子13/17突变）产生耐药，后续舒尼替尼、瑞 ...
司替戊醇 是一种口服给药的具有双重作用机制的抗癫痫药物，其获批联合氯巴占和丙戊酸钠用于治疗Dravet综合征这一罕见且难治的儿童癫痫类型，标志着小儿神经领域在控制严重癫痫发作方面取得了重要突破。该药物通过增强γ-氨基丁酸能神经传递和抑制电压门 ...
软骨发育不全是一种因FGFR3基因激活突变导致的罕见遗传性骨骼发育异常，以身材矮小、四肢短肢畸形为核心特征，全球发病率约1/25000至1/40000，患者常面临呼吸、脊柱等多系统并发症风险。传统治疗仅能对症处理（如脊柱侧弯矫正、呼吸支持），无法改变生长 ...
爱泌罗 （戊聚糖多硫酸钠，Elmiron）是一种人工合成的硫酸化木聚糖多糖化合物，1996年经美国FDA批准，成为首个用于间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）对症治疗的口服药物。其核心价值在于通过补充膀胱黏膜缺失的糖胺聚糖（GAG）层，修复受损的尿路 ...
图卡替尼 是一种口服给药的高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，其获批联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗人表皮生长因子受体2阳性晚期乳腺癌患者，标志着该领域在强化靶向治疗方面取得了重要进展。该药物通过特异性抑制人表皮生长因子受体2这 ...
慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种以反复发作的风团、瘙痒为核心特征的过敏性疾病，全球患病率约百分之零点五至一，约半数患者对一线治疗（高剂量H1抗组胺药）反应不足，长期症状控制不佳严重影响生活质量。传统二线治疗（如环孢素、奥马珠单抗）存在疗效局 ...
干眼症作为一种以泪液质或量异常导致眼表损伤的慢性疾病，其治疗长期面临“替代补充”与“源头刺激”的策略选择难题。传统人工泪液仅能暂时缓解症状，无法改善腺体分泌功能；而全身性胆碱酯酶抑制剂（如毛果芸香碱）因受体选择性低，易引发广泛副作用。 ...
特泊替尼 是一种口服给药的高选择性间质-上皮细胞转化因子酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗携带间质-上皮细胞转化因子exon14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者，标志着该领域在针对罕见驱动基因突变进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过强效抑制 ...
作为针对MET信号通路异常的靶向药物，特泊替尼的研发始终围绕一个核心目标：为特定非小细胞肺癌患者提供超越传统治疗的精准选择。在NSCLC的驱动基因图谱中，MET外显子14跳跃突变虽仅占百分之三至四，却因缺乏有效靶向药长期成为治疗盲区，患者只能依赖化 ...
吡托布鲁替尼 是一种口服给药的非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗既往接受过共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗的套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，标志着B细胞恶性肿瘤治疗领域在克服靶向药物耐药方面取得了重要进展 ...
针对慢性髓系白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者，BCR-ABL1激酶驱动的基因融合是核心致病机制，但耐药突变（尤其是T315I突变）和多线酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败，曾长期导致治疗陷入绝境。普纳替尼（帕纳替尼）作为第 ...
贝组替凡 是一种口服给药的缺氧诱导因子2α抑制剂，其获批用于治疗希佩尔·林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，标志着该领域在针对罕见遗传性疾病相关肿瘤的治疗方面取得了革命性突破。该药物通过直接结合缺氧诱 ...
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