阿泊替尼 （Avapritinib）是Blueprint Medicines研发的一款强力、高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，主要通过与激酶的活性构象结合，抑制其活性，阻止癌细胞生长。在中国，阿泊替尼的上市申请于2020年4月29日获CDE受理，并被纳入优先审评，2021年3月30日正...
FDA已批准 阿维普替尼 （avapritinib）用于新的适应症。该药物现已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症（SM）成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。 在获得FDA的批准后，阿维普替尼已成为专门针对该疾病主要驱...
系统性肥大细胞增多症(SM)的晚期罕见血液系统疾病的患者首次获得了针对该疾病的核心驱动因素的靶向治疗。美国食品和药物管理局(FDA)批准BlueprintMedicines的 阿维普替尼 (avapritinib)用于治疗晚期SM成人患者，包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液系统肿瘤的SM(SM-...
全身性肥大细胞增多症的特征为机体各器官和组织内有大量肥大细胞聚集，目前病因尚不明确，患者伴有关节痛、骨痛和过敏样症状，包括侵袭性全身性肥大细胞增多症（ASM）、伴相关血液肿瘤的全身性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。 阿泊...
GIST是一种起源于胃肠道壁细胞的肿瘤，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间。在美国，每年大约有5000名的GIST新发病例。大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA突变引起的，约10％涉及PDGFRA突变。基因突变导致蛋白激酶活跃度增加。 在此...
SM是一种罕见的、使人衰弱的疾病，几乎所有患者都是由KIT D816V突变引起的。不受控制的肥大细胞增殖和活化可能会导致危及生命的并发症。在晚期SM亚型中，侵袭性SM（ASM）的中位总生存期（OS）约为3.5年，伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）的中位OS约为2年...
GIST是一种软组织肉瘤、对化疗很不敏感，晚期GIST在激酶抑制剂出现前没有太好疗法。GIST几乎都有一个叫做CD117的抗原、这是激酶KIT胞外受体的一部分。第一个批准的激酶抑制剂是神药格列卫。虽然这个产品是作为ABL抑制剂首先上市用于CML,但后来发现有cKIT...
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新药 阿泊替尼 （Avapritinib）用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者。这是首个治疗具有特定基因突变的胃肠道间质瘤的精准疗法。胃肠道间质瘤是胃肠道肿瘤的一种，最常见于胃或小肠，携带血小板衍生...
SM是一种罕见的、使人衰弱的疾病，几乎所有患者都是由KIT D816V突变引起的。不受控制的肥大细胞增殖和活化可能会导致危及生命的并发症。在晚期SM亚型中，侵袭性SM（ASM）的中位总生存期（OS）约为3.5年，伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）的中位OS约为2年...
GIST是一种罕见肿瘤，在美国，GIST年发病率估计在每百万3~7人之间。欧洲、韩国和香港报道的更高些，为每百万15~20人。由美国2009-2013年GIST发病率统计可以看出，女性发病率高于男性，黑色人种和亚裔/太平洋岛民发病率高于白色人种和西班牙裔。据美国国...
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