泊马度胺（Pomalidomide）是一种免疫调节剂类的抗肿瘤药物，属于沙利度胺类似物。其化学结构与沙利度胺有相似之处，但在活性和安全性方面有了显著改进。目前，泊马度胺主要以胶囊剂的形式存在，常见规格有1毫克、2毫克、3毫克和4毫克，以便医生根据患者的具体情况精准调整用药剂量。

　　泊马度胺有直接抗肿瘤作用，能够直接抑制肿瘤细胞的增殖。它作用于肿瘤细胞的多条信号通路，干扰细胞周期的正常进程，使肿瘤细胞无法顺利进行分裂和增殖，从而逐渐走向凋亡。在多发性骨髓瘤细胞中，泊马度胺可以通过抑制核因子κB（NF-κB）信号通路，减少与细胞增殖、存活相关的基因表达，实现对肿瘤细胞生长的遏制。

　　针对难治复发性多发性骨髓瘤：多项临床试验聚焦于泊马度胺联合地塞米松治疗难治复发性多发性骨髓瘤的疗效。在一些研究中，对于那些已经接受过至少两种其他药物治疗但效果不佳，且在最后一次治疗后60天内疾病进展的患者，使用泊马度胺联合地塞米松治疗，总体缓解率（ORR）可达到30%-60%左右。部分患者的无进展生存期（PFS）能够延长至6-12个月不等，相较于传统治疗方案有了显著提升。在一项大规模的多中心临床试验中，入组的难治复发性多发性骨髓瘤患者接受泊马度胺4mg每日，第1-21天，联合地塞米松40mg（年龄大于75岁患者为20mg），在第1、8、15和22天使用，28天为一个疗程。结果显示，患者的ORR达到了45%，中位PFS为8.3个月。

　　与其他新型药物联用试验：为了进一步提高疗效，研究人员尝试将泊马度胺与其他新型药物联合使用。例如，泊马度胺与塞利尼索联合地塞米松（SPd方案）治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期STOMP试验中，SPd全口服联合方案展示了初步疗效，总体耐受性良好。其中SPd（60mg）组的ORR较高，达55.0%。在真实世界中，Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松（IsaPd）治疗RRMM患者，ORR为73.7%，4.2%患者达严格完全缓解（sCR）、10.7%达完全缓解（CR），29.4%达非常好的部分缓解（VGPR）。

　　对于艾滋病相关卡波西肉瘤患者，当他们接受高效抗逆转录病毒治疗（HAART）效果不佳时，泊马度胺显示出了一定的治疗潜力。临床试验表明，使用泊马度胺治疗后，部分患者的肿瘤体积出现缩小，病情得到控制，生活质量得到改善。在一项针对该适应症的临床试验中，入组患者接受泊马度胺治疗后，约30%-40%的患者肿瘤得到不同程度的缓解，且患者的免疫功能也有一定程度的恢复。

　　在针对慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的研究中，进行了一项随机的2期临床试验，以确定泊马度胺在对糖皮质激素和/或后续治疗不敏感的中-重度cGVHD患者中的安全性、有效性和首选剂量。34位受试者被随机分至0.5mg组（泊马度胺0.5mg/日，口服）或2mg组（起始0.5mg/日，连续6周逐渐加至2mg/日）。在意向治疗分析中，总缓解率（ORR）为47%（95%CI，30-65%）。所有患者均为部分缓解，各队列间ORR无差异。6个月时，24位可评估受试者的ORR为67%（45-84%）。其中9位的NIH关节/筋膜评分有所改善（p=0.018）。受累皮肤cGvHD的体表面积较基线的中位数减少了7.5%（-10~+35；p=0.002）。

　　泊马度胺为癌症治疗领域带来了新的曙光，尤其是在多发性骨髓瘤和艾滋病相关卡波西肉瘤的治疗上展现出了独特的优势。然而，如同大多数抗癌药物一样，它在使用过程中需要医生严格把控适应症、密切监测不良反应，以确保患者能够在获得治疗益处的同时，尽可能减少药物带来的伤害，实现最佳的治疗效果和生活质量的平衡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺(Pomalyst/Pomalidomide)在治疗多发性骨髓瘤中具有不错的针对性和有效性

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