厄达替尼（Erdafitinib）作为高选择性泛FGFR抑制剂，为携带FGFR基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了突破性治疗选择。其精准的靶向机制、显著的临床获益和耐受性，使其在膀胱癌治疗领域成为重要药物。 

　　厄达替尼的核心机制在于高选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的活性。FGFR基因突变（如FGFR2/3融合或激活突变）在尿路上皮癌中常见，其异常激活会促进肿瘤增殖、侵袭和血管生成。厄达替尼通过特异性结合FGFR激酶结构域，阻断其下游信号通路（如MAPK、PI3K/AKT），从而抑制肿瘤细胞生长。与传统化疗或泛靶点抑制剂相比，其靶向性显著降低了非特异性毒性，实现了“精准打击”。

　　厄达替尼主要适用于两类患者：一是携带FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌，且经铂类化疗后进展的成人患者；二是新辅助或辅助化疗后12个月内疾病进展的患者。推荐剂量为每日一次口服，起始剂量8毫克，根据耐受性可调整至5毫克或更高剂量。需空腹服用，避免与高脂食物同服影响吸收。

　　特别提示：治疗期间需监测血压、眼部症状（如干眼、角膜炎）、肝功能及电解质，警惕高血压、高磷血症等副作用。妊娠及哺乳期女性禁用，因其可能对胎儿造成危害。避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）同服，可能影响药效。

　　临床试验数据显示，厄达替尼在FGFR突变尿路上皮癌患者中的客观缓解率（ORR）达32%-40%，中位无进展生存期（PFS）超5个月。一项关键研究显示，与化疗相比，厄达替尼将疾病进展风险降低35%，且生活质量显著改善。安全性方面，常见副作用包括高血压（发生率60%）、眼部问题（40%）和疲劳，多数为轻至中度，通过降压药物或局部治疗可控制。例如，某临床中心通过早期降压干预，将3级高血压发生率从25%降至15%，提升了患者耐受性。

　　厄达替尼作为首款获批的FGFR抑制剂，填补了晚期膀胱癌在靶向治疗领域的空白。与化疗相比，其靶向性显著提升疗效，尤其是对铂类耐药患者；与其他靶向药（如PD-1抑制剂）在特定突变中的疗效形成互补。尽管原研药价格较高，但随着仿制药研发和医保覆盖，患者可及性逐步提升。例如，某地区医保谈判后，患者年治疗费用降低50%，惠及更多患者。

　　某65岁尿路上皮癌患者，经铂类化疗后病情进展，基因检测确认FGFR3融合突变。使用厄达替尼治疗3个月后，肿瘤缩小45%，疼痛症状明显缓解。持续治疗12个月，疾病保持部分缓解，生活质量大幅改善。治疗期间通过降压药物和眼部护理，副作用可控，未影响治疗进程。该案例展现了厄达替尼在挽救性治疗中的高效性与安全性。

　　厄达替尼通过精准靶向FGFR突变，为晚期膀胱癌患者提供了新的生存机会。其高效控制肿瘤、改善生活质量及破解耐药的能力，显著改变了该领域的治疗格局。随着更多临床证据的积累和联合疗法的研究，厄达替尼有望进一步优化膀胱癌治疗策略，推动精准医疗的深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(Balversa/erdafitinib)能够有效帮助尿路上皮癌患者控制疾病进展

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