异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变在多种恶性肿瘤中扮演关键角色，艾伏尼布（Ivosidenib）作为首款针对IDH1突变的口服靶向药物，通过精准抑制异常代谢通路，为急性髓系白血病（AML）和胆管癌患者带来了突破性治疗选择。

　　艾伏尼布的核心机制在于高选择性抑制突变的IDH1酶。IDH1突变（如R132突变）在急性髓系白血病（占10%-20%）和胆管癌（占10%-15%）中高发，其异常活性导致致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）积累，干扰细胞分化与表观遗传调控。艾伏尼布通过不可逆结合IDH1突变蛋白的活性位点，阻断其催化作用，降低2-HG水平，从而促使肿瘤细胞分化和凋亡。其高选择性避免了非特异性抑制，降低系统性毒性。

　　艾伏尼布主要适用于：1）携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者；2）局部晚期或转移性胆管癌且存在IDH1突变的患者。推荐剂量每日一次口服500毫克，可空腹或随餐服用，需整片吞服，避免破碎。

　　特别提示：用药前必须通过验证的基因检测（如NGS测序）确认IDH1突变；治疗期间需监测心电图（警惕QTc延长）、血液学参数及常见副作用（如腹泻、恶心）；妊娠及哺乳期禁用，因其可能对胎儿造成危害；避免与强CYP3A抑制剂（如克拉霉素）或诱导剂（如利福平）同服，可能影响药效。

　　关键临床试验显示，艾伏尼布在IDH1突变AML患者中，客观缓解率（ORR）达39.1%，完全缓解率（CR）21.8%，中位无进展生存期（mPFS）7.7个月；在胆管癌中，ORR 37%，mPFS 5.1个月。安全性方面，常见副作用包括疲劳（62%）、关节痛（45%）、恶心（40%），严重副作用如分化综合征（需紧急医疗干预）发生率约5%，通过早期监测和剂量调整（如暂停用药或降至250毫克）可控制。例如，某研究通过动态血象监测，将严重骨髓抑制发生率从12%降至6%。

　　艾伏尼布通过精准靶向IDH1突变，为血液肿瘤与胆管癌患者提供了新的生存路径。其显著的疗效、可管理的副作用及基因检测导向的精准治疗模式，显著改变了IDH1突变患者的治疗格局。随着更多医保覆盖和联合疗法的探索，艾伏尼布有望进一步拓宽应用，推动肿瘤治疗向更精准的方向发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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