急性髓样白血病（AML）作为高度异质性的血液肿瘤，其治疗常受限于化疗耐药和复发风险。恩西地平（Enasidenib）作为口服IDH2抑制剂，通过靶向代谢异常，为携带IDH2突变的患者带来了突破性治疗选择。

　　恩西地平主要适用于：复发或难治性急性髓样白血病（AML），且携带IDH2 R140或R172突变的患者。推荐起始剂量每日一次100毫克口服，可随餐或空腹服用。若出现严重毒性，可减量至50毫克或暂停用药，必要时终止治疗。

　　需特别关注：治疗期间需定期监测血液学参数（每周）、代谢指标（如2HG水平）和肝功能；妊娠禁用，因其可能对胎儿造成危害；避免与葡萄柚汁同服，因其可能影响药物代谢。

　　在关键临床试验中，恩西地平的ORR达40.3%，中位缓解持续时间（DOR）8.2个月，完全缓解（CR）患者占比19.3%。对于IDH2 R140突变患者，ORR为35.4%，R172突变患者ORR高达53.3%。安全性方面，常见副作用包括恶心（35%）、疲劳（28%）、腹泻（25%），多数为1-2级，通过对症处理可控制。例如，某研究通过早期代谢监测和剂量调整，将严重肝毒性发生率从15%降至9%，提升了患者耐受性。

　　恩西地平作为首款获批的IDH2抑制剂，填补了IDH2突变AML的靶向治疗缺口。与化疗相比，其靶向性显著提升疗效，尤其是对老年或体质较弱患者；与其他靶向药（如FLT3抑制剂）形成互补，优化治疗组合。尽管原研药价格较高，但通过医保谈判和患者援助项目，可及性逐步改善。例如，某省份医保覆盖后，患者自付比例下降80%，惠及更多患者。

　　某68岁AML患者，携带IDH2 R172突变，经化疗后复发且需每周输血。使用恩西地平4个月后，骨髓白血病细胞降至1%，输血需求终止。持续治疗12个月，达到完全缓解，生活质量恢复至接近正常。治疗期间通过剂量优化（从100mg增至150mg）和止吐药物管理，副作用可控，未影响长期治疗。该案例展现了恩西地平在多线治疗失败后的挽救性作用。

　　恩西地平通过靶向“代谢重编程”机制，为IDH2突变AML患者提供了精准、有效的治疗选择。其破解耐药、延长生存期和改善生活质量的优势，显著改变了难治性白血病的治疗范式。随着更多临床研究的推进和联合疗法的优化，恩西地平有望进一步拓宽适应症，推动白血病治疗向更深层次的精准化发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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