膀胱癌作为泌尿系统常见恶性肿瘤,其治疗常面临化疗耐药和预后不佳的挑战。厄达替尼(Erdafitinib)作为泛FGFR抑制剂,通过精准靶向FGFR基因突变,为这类患者带来了突破性治疗选择。
厄达替尼的分子设计基于对FGFR基因突变的精准识别。FGFR突变(如FGFR2/3的融合或扩增)在约20%的尿路上皮癌中存在,其异常激活导致肿瘤持续生长。厄达替尼通过特异性抑制FGFR1-4的激酶活性,阻断下游信号传导(如RAS/RAF/MEK/ERK和PI3K/AKT),从而抑制肿瘤细胞增殖、侵袭和血管生成。其高选择性避免了泛靶点抑制剂的脱靶毒性,实现了“精准打击”。
厄达替尼主要适用于:携带FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌,且经铂类化疗后进展的成人患者。推荐起始剂量每日一次8毫克口服,空腹服用。若出现严重毒性,可逐步减量至5毫克或暂停用药,必要时终止治疗。
厄达替尼作为首个获批的FGFR抑制剂,填补了晚期膀胱癌靶向治疗的空白。与化疗相比,其靶向性显著提升疗效,尤其是对铂类耐药患者;与其他靶向药(如PD-L1抑制剂)在特定患者中的疗效形成互补。尽管原研药价格较高,但通过医保谈判和患者援助项目,可及性逐步改善。例如,某省份医保覆盖后,患者自付比例下降70%,惠及更多患者。
某62岁尿路上皮癌患者,经铂类化疗和PD-1抑制剂治疗后病情快速进展,基因检测显示FGFR3融合突变。改用厄达替尼2个月后,肿瘤缩小30%,血尿症状消失。持续治疗14个月,疾病保持稳定,生活质量恢复至接近正常。治疗期间通过剂量调整(从8mg减至5mg)和降压药物管理,副作用可控,未影响长期治疗。该案例展现了厄达替尼在多线治疗失败后的挽救性作用。
厄达替尼通过靶向“驱动基因”FGFR突变,为膀胱癌患者提供了精准、有效的治疗选择。其破解耐药、改善生存质量和延长生存期的能力,显著改变了晚期膀胱癌的治疗格局。随着更多临床研究的推进和联合疗法的优化,厄达替尼有望进一步拓宽适应症,推动膀胱癌治疗向更深层次的精准化发展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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