胆管癌作为一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，发病率在全球范围内呈上升态势。其早期症状隐匿，多数患者确诊时已至晚期，手术切除机会渺茫，传统放化疗效果欠佳，5年生存率极低，患者预后与生存质量面临严峻挑战。培米替尼的出现，为晚期胆管癌患者点亮了新的希望之光。

　　培米替尼是一种小分子口服抑制剂，主要作用靶点为FGFR1、FGFR2和FGFR3。它能够抑制这些成纤维细胞生长因子受体的磷酸化及信号传导过程，进而降低携带相关基因改变的细胞存活率。在约9%-14%的肝内胆管癌患者肿瘤中，存在FGFR2融合或重排现象，这会致使FGFR信号异常激活，促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移以及血管生成。培米替尼精准出击，阻断异常的FGFR蛋白向癌细胞发出的繁殖信号，有力地遏制肿瘤的生长与扩散。

　　培米替尼适用于经检测确认存在FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，尤其针对至少接受过1种系统性治疗（如含铂化疗失败）的患者。这一精准的适应症界定，充分体现了精准医学依据基因检测筛选获益人群的核心理念，为那些因病情进展且基因异常而治疗选择有限的患者，开辟了新的治疗路径。

　　在关键的FIGHT-202大型Ⅱ期临床试验中，107例具有FGFR2融合或重排且经至少一次全身性治疗后疾病进展的胆管癌患者参与其中。研究结果令人振奋，培米替尼治疗组的客观缓解率（ORR）达35.5%，其中完全缓解（CR）率为2.8%，部分缓解（PR）率为32.7%，众多患者的肿瘤实现明显缩小或缓解。疾病稳定（SD）的患者占比46.7%，意味着超80%的患者疾病得到有效控制。中位无复发生存时间（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）更是跃升至21.1个月，相较于传统二三线治疗患者6-7个月的平均生存期，有了质的飞跃，充分彰显了培米替尼在延长患者生命方面的卓越潜力。

　　培米替尼为胆管癌治疗领域注入了强大动力，为特定基因变异的患者带来了生的希望。然而，患者在用药过程中务必严格遵循医嘱，密切关注身体反应，积极配合药物管理，以最大程度发挥药物疗效，改善自身健康状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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