胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，其发病率在全球范围内呈逐渐上升趋势。胆管癌起病隐匿，早期症状不明显，很多患者确诊时已经处于晚期。当胆管癌发展到转移或局部晚期阶段，手术切除往往不再适用，传统的放化疗效果也较为有限，患者的预后较差，生存质量和生存期都受到极大威胁。据统计，这类晚期胆管癌患者的5年生存率极低，迫切需要新的治疗方法和药物来改变这一困境。而培米替尼的出现，为晚期胆管癌患者带来了新的希望。

　　培米替尼是一种小分子口服抑制剂，主要靶向FGFR1、FGFR2和FGFR3。它通过抑制这些成纤维细胞生长因子受体的磷酸化和信号传导，减少带有这些基因改变的细胞的存活率。特别是对于FGFR2融合或重排这种强烈的致癌驱动因素，培米替尼能够发挥重要的抑制作用。FGFR2在约9%-14%的肝内胆管癌患者的肿瘤中发现，其融合或重排会导致FGFR信号异常，进而促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成。而培米替尼能够阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常FGFR蛋白，从而抑制肿瘤的生长和扩散。

　　培米替尼适用于经检测确认存在FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，且需满足至少接受过1种系统性治疗（如含铂化疗失败）。这一限定体现了精准医学的核心原则——通过基因检测筛选最可能获益的人群。对于已经转移或局部晚期且无法通过手术治疗，并且存在FGFR2基因融合或基因结构发生其他变化的成年患者来说，培米替尼提供了一种新的治疗选择。

　　在FIGHT-202这项大型Ⅱ期临床试验中，纳入了107例具有FGFR2融合或重排且至少接受过一次全身性治疗、疾病出现进展的胆管癌患者。研究结果显示，培米替尼在这些患者中的客观缓解率（ORR）达到35.5%，其中完全缓解（CR）率为2.8%，部分缓解（PR）率为32.7%。这一数据表明有相当一部分患者的肿瘤得到了明显的缩小或缓解。疾病稳定（SD）的患者占46.7%，意味着超过80%（35.5%+46.7%）的患者在接受培米替尼治疗后，其疾病得到了有效控制。中位无复发生存时间（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）更是达到了21.1个月。相较于以往二三线治疗患者的历史平均生存期（6-7个月），有了显著提升。这充分显示出培米替尼在延长患者生存期方面的巨大潜力。

　　II期临床试验（CIBI375A201）也评估了培米替尼在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌患者中的疗效和安全性。结果显示出培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者中具有较高的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。接受培米替尼治疗的患者中，相当一部分实现了肿瘤缩小或部分缓解，且中位反应持续时间较长。

　　培米替尼的出现，为胆管癌治疗带来了新的曙光，为特定基因变异的患者提供了更有效的治疗选择。但在使用过程中，患者务必严格遵循医嘱，密切关注身体反应，做好药物管理，以实现最佳治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)为特定基因变异的胆管癌患者带来了新希望

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